在一项长期的自然史研究中，评估了阿那白滞素的安全性和疗效，该试验共纳入9例接受阿那白滞素治疗长达10年的DIRA患者（阿那白滞素治疗开始时，年龄为1个月至9岁），所有患者均经基因检测，确诊为DIRA。在上报使用剂量的6例患者中，阿那白滞素的初始剂量为1-2 mg/kg/天，经剂量调整，以达到控制活动性炎症稳定且有效的剂量。试验中，阿那白滞素的最高剂量为7.5 mg/kg/天。在阿那白滞素的首个治疗周期的末次随访时，剂量范围为2.2-6.1 mg/kg/天。炎症缓解定义为达到以下所有标准：c反应蛋白的检查（CRP）≤5mg/L，无脓疱病，无炎性骨病，未在阿那白滞素治疗期间，伴随使用糖皮质激素。值得注意的是，接受阿那白滞素治疗的所有患者（9例）在治疗期间炎症均得到改善。
阿那白滞素是一种重组的、非糖基化的人白细胞介素-1受体拮抗剂(IL-1Ra)，与天然人类IL-1Ra的不同之处在于，它在其氨基末端添加了单一的蛋氨酸残基。阿那白滞素由153个氨基酸组成，分子量为17.3千道尔顿，它是利用大肠杆菌表达系统的DNA重组技术生产的。
阿那白滞素储存在一次性不含防腐剂的预充式玻璃注射器中，注射器针头为29号。阿那白滞素为无菌、澄清、无色至白色、不含防腐剂的溶液，用于每日皮下(SC)给药，溶液中可能含有痕量半透明至白色无定形蛋白小颗粒。每个预充式玻璃注射器含有：0.67 mL(100 mg)阿那白滞素溶液(pH 6.5)，含无水柠檬酸(1.29 mg)、EDTA二钠(0.12 mg)、聚山梨酯80(0.70 mg)和氯化钠(5.48 mg)的注射用水(USP)溶液。
阿那白滞素是一种白细胞介素-1受体拮抗剂，用于:(1)类风湿性关节炎(RA)；阿那白滞素用于治疗1种或多种可缓解病情的抗风湿药(DMARD)治疗失败的18岁或以上中重度活动性类风湿性关节炎(RA)患者，帮助其减轻体征和症状，以减缓结构损伤进展。
(2)Cryopyrin蛋白相关周期性综合征(CAPS)；阿那白滞素用于新生儿发病多系统炎性疾病(NOMID)的治疗。(3)白细胞介素-1受体拮抗剂(DIRA)缺乏症。
用法用量
1、类风湿性关节炎(RA)
阿那白滞素治疗类风湿性关节炎的推荐剂量为100mg/天，皮下注射，每天应约在同一时间给药。对于患有严重肾功能不全或终末期肾脏疾病的RA患者，医生应考虑减少剂量，改为每隔一天给药100 mg。
2、Cryopyrin蛋白相关周期性综合征(CAPS)
对于NOMID患者，阿那白滞素的推荐起始剂量为每日1-2 mg/kg，可单独调整剂量至每日最高8mg/kg，以控制活动性炎症。对于患有严重肾功能不全或终末期肾脏疾病的NOMID患者，医生应考虑每隔一天给药处方剂量。
3、白细胞介素-1受体拮抗剂(DIRA)缺乏症
对于DIRA患者，阿那白滞素的推荐起始剂量为每日1-2 mg/kg，调整剂量至8mg/kg（每日最高剂量），以控制活动性炎症。对于患有严重肾功能不全或终末期肾脏疾病的DIRA患者，医生应考虑按规定的剂量，每隔一天给药。
不良反应
1、类风湿性关节炎(RA)
最常见的不良反应(发生率≥5%)是注射部位反应、类风湿关节炎恶化、上呼吸道感染、头痛、恶心、腹泻、鼻窦炎、关节痛、流感样症状和腹痛。
2、新生儿发病多系统炎性疾病(NOMID)
治疗前6个月最常见的不良反应(发生率>10%)是注射部位反应、头痛、呕吐、关节痛、发热和鼻咽炎。
3、白细胞介素-1受体拮抗剂(DIRA)缺乏症
最常见的不良反应是上呼吸道感染、皮疹、发热、流感样疾病和肠胃炎。
最严重的不良反应为:
(1)严重感染；(2)中性粒细胞减少，特别是与TNF阻断剂联合使用时。
阿那白滞素最常见的不良反应是注射部位反应，这些反应是导致患者退出试验的最常见原因。本文描述的数据反映了3025例患者，其中2124例暴露至少6个月，884例暴露至少1年。研究1和4使用的推荐剂量为100 mg/天。研究的患者代表了类风湿性关节炎患者的普遍人群。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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