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舒立瑞/依库珠单抗(Soliris)治疗非典型溶血性尿毒症综合征安全有效吗?

时间:2023-04-22 14:21 来源:医药数据 作者:康必行-小娟

  在自体肾脏的非典型溶血性尿毒症综合征患者中,早期停用舒立瑞是安全和经济有效的;CUREiHUS在荷兰的所有大学医学中心进行。疑似aHUS且首次接受舒立瑞治疗的儿童和成人患者有资格入选。确诊为血栓性血小板减少性紫癜或继发性TMA的患者,作为既存疾病的并发症发生或由各种疾病。为了在最终数据分析前重新评估aHUS诊断,在TMA发作期间广泛评价实验室值和组织学以及基因分析结果后,将所有疑似aHUS的患者回顾性分类为明确aHUS、可能aHUS或继发性TMA。

舒立瑞

  研究证明了无偏倚、对照和临床医生指导的舒立瑞停药在自体肾aHUS成人和儿童患者中的安全性。根据分类系统,21例患者中的17例(81%)可归类为明确的aHUS,所有患者在就诊后6天内均存在的TMA和AKI参数。

  停用舒立瑞后随访,复发率为22%。首次复发发生在中位持续时间19.5周后,疑似病毒感染是所有复发的触发事件。停用舒立瑞后,8例慢性肾脏病患者均未发现额外的肾脏损害。研究报告了以下内容:(i)复发率范围为20%-32%,(ii)大多数复发将发生在舒立瑞停药后1年内,(iii)在大多数患者中,停药与额外或进行性肾损害无关。

  舒立瑞治疗的中位时间在队列之间差异很大,清楚地说明了临床决策的困难。研究证明了早期退出的可行性。根据血液学TMA参数,大多数患者在停药时肾功能稳定,肾功能完全恢复的中位持续时间仅为27.5天,提倡更个性化治疗方案的可能性。

  研究证实了舒立瑞给药是一个成本驱动因素,因为它占我们队列中每例患者总成本的87%。除了这种巨大的成本,舒立瑞停药似乎不会对生活质量产生负面影响。42例患者在19.6个月的治疗期后停用舒立瑞。尽管21例患者(50%)重新开始舒立瑞治疗,但仅11例患者重新开始治疗的原因是TMA。继续治疗的患者eGFR保持稳定,而停止治疗的患者有下降趋势。从最近的TMA发作到开始舒立瑞治疗的时间平均为6.6个月,表明有一定的延迟。

  舒立瑞治疗

  自2016年1月以来,所有患者均根据限制性方案接受前瞻性治疗。在无TMA病史的成人中,初始治疗包括PT,持续4天,以允许适当的诊断排除TMA的其他原因。如果未发现TMA的其他原因,且患者对PT无应答或为PT依赖性,则开始舒立瑞治疗。以标准剂量给予舒立瑞,为期3个月。3个月后,根据TMA参数正常化、肾功能稳定、血压控制、年龄、病史以及患者和医生的诊断,以延长的剂量间隔停止或继续治疗。

  随访

  由治疗医生协调门诊定期随访,以评价TMA参数、肾功能和血压。在舒立瑞治疗期间,测定舒立瑞谷水平和经典补体途径活性(CH50)。在急性期和疑似复发时评估其他补体活化标志物。根据指征,患者进行家庭血压测量和/或家庭尿试纸分别筛查高血压、白蛋白尿或血红蛋白尿。

  复发

  我们评估了间隔延长或停用舒立瑞后的所有复发。复发定义为AKI事件期间需要强化舒立瑞治疗并结合TMA的实验室证据和/或急性TMA的组织学证据。在停用舒立瑞至末次随访期间sCr升高但无需强化舒立瑞治疗的患者中,详细评价了TMA参数。

  成本-后果分析

  对所有患者进行了广泛的成本-后果分析。为了评价舒立瑞停药对健康相关生活质量的影响并测量医疗保健相关生产力损失,分别使用了EuroQol-5D问卷和医疗技术评估生产力成本问卷。

  统计分析

  每例患者的成本计算为平均成本,根据荷兰EQ-5D关税计算每例患者的效用,使用了具有伽马分布和身份链接或对数链接的广义线性模型。使用IBM SPSS Statistics进行统计分析,并使用GraphPad Prism或Microsoft Office Excel绘图。

  数据收集

  所有患者在入组研究前均签署了知情同意书。前瞻性入选的开始取决于当地伦理批准,在当地研究开始前开始使用舒立瑞的患者根据指南接受治疗,并由其治疗医生进行随访,并评价常规临床数据。经伦理批准并获得患者知情同意后,收集回顾性资料并录入数据库,对患者进行前瞻性随访。

  初始治疗

  11例患者(52%)需要肾脏替代治疗。根据治疗指南,所有成人患者在开始舒立瑞治疗前均接受PT治疗,中位持续时间为4天。7例儿童中有6例开始将舒立瑞作为一线治疗的主要治疗。1例儿童在等待舒立瑞期间接受了1次PT治疗。2例CFH自身抗体患者均接受免疫抑制充分治疗。

  在舒立瑞停药时,所有患者的TMA均缓解。18例患者的肾功能改善,但仅在10例患者中观察到完全恢复,至完全恢复的中位持续时间为27.5天。在8例成人患者中观察到不完全恢复。8例患者中的6例在停药时肾功能恢复稳定。

  4例患者分别发生首次复发,舒立瑞停药后14.3、19.0、20.0和53.6周。所有复发前均有与病毒感染相容的主诉。所有复发均早期发现,无需透析。所有复发均无TMA的肾外表现。重新开始舒立瑞治疗使肾功能和血液学TMA参数完全恢复。

  在舒立瑞停药后的随访期间,该队列的临床复发率为22%。在所有停用舒立瑞后随访1年的患者中,复发率为33%。在所有复发患者中均发现了可能的致病性补体变体。

  长期结局

  无证据表明舒立瑞停药和/或复发后出现其他不明原因的肾损伤。在随访期间,登记了10起除aHUS复发以外的严重不良事件。8起严重不良事件为感染,其中5起需要住院治疗。停用舒立瑞后发生6例病毒感染,对患者的aHUS疾病活动参数进行了充分评价。舒立瑞的副作用发生了两次:脑膜炎球菌感染和舒立瑞相关的脱发。

  aHUS是一种罕见的严重形式的TMA,其特征是由于血栓形成导致肾小球毛细血管血管闭塞,导致血小板减少、微血管病性溶血性贫血和急性肾损伤(AKI)。在舒立瑞前时代,血浆治疗(PT)是治疗的基石。该治疗的结局较差,急性期死亡率高达10%,50%的患者进展为肾衰竭,舒立瑞的引入显著改善了aHUS患者的发病率和死亡率。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

  更多药品详情请访问 舒立瑞 https://www.kangbixing.com/ 


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(责任编辑:康必行-小娟)
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