普吉华治疗RET突变的晚期实体瘤的疗效。80例其他治疗失败的肺癌患者、26例未经治疗的肺癌患者、11例甲状腺癌患者、12例其他各种实体瘤患者，一起参加了这个II期临床试验，接受普吉华治疗，结果显示：80例其他治疗失败的难治性肺癌患者，有效率是61%，其中14%的患者PET上评估肿瘤代谢完全消失；26例初治的肺癌患者，有效率为73%，CT上看有12%的患者肿瘤完全缓解；11位甲状腺癌患者，有效率为91%，控制率100%。

　　上述II期临床研究中，一共包括了37例中国的肺癌患者，绝大多数都是复发难治的病人，32例患者疗效可评估，客观有效率为56%，疾病控制率为97%，与全球数据基本持平，而且疗效非常持久，超过80%的患者疗效维持时间已经超过半年。

　　此外，普吉华能很好地透过血脑屏障，对于脑转移的患者疗效同样优秀。展示了两例脑转移的RET突变的肺癌患者，普拉帕尼治疗后脑转移基本消失。

　　此外，不仅是一开始就有RET突变的实体瘤患者，可以从普拉帕尼中获益。对于那些一开始是其他突变，比如EGFR突变，经过针对性的靶向治疗后出现RET突变的患者，同时联合EGFR抑制剂和普拉帕尼，依然有神效（这一点和昨天分享的EGFR突变肺癌泰瑞沙治疗后BRAF突变，同时使用泰瑞沙和BRAF靶向药有神效，异曲同工，欢迎大家复习：三代药耐药又增新突变：三靶联合巧破解）。美国哈佛大学麻省总医院的Zofia Piotrowska教授就报道过2例泰瑞沙治疗后耐药，出现RET突变，然后接受泰瑞沙联合普吉华，非常有效的成功案例。下图就是这2个患者联合治疗前后的CT图像，泰瑞沙耐药后出现RET突变，双靶向药联合治疗，肿瘤大幅度缓解。

　　RET基因融合突变，是一个低频的致癌突变，在肺癌、甲状腺癌等诸多实体瘤中均有出现：其中，在肺癌中的阳性率大约在1%-2%左右。虽然RET突变的发生率较低，但是毕竟肺癌总的发病人数较多，每年全国新发的RET突变的晚期非小细胞肺癌患者估计有数千到一万人之间，依然是一个不小的数目。

　　针对RET突变的实体瘤患者，最近两年出现了2个神效的靶向药，一个是LOXO-292，一个是BLU-667，两者均已经在国外上市，后者日前正式在国内上市，中文名定位普吉华。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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