FDA支持开发针对罕见疾病的安全有效治疗方法，而这种新疗法可以帮助Cushing综合征患者，这是一种罕见的病状，皮质醇过量产生会使他们面临其他疾病问题的风险，通过帮助患者达到正常的皮质醇水平，这种药物是Cushing综合征患者的重要治疗选择。Cushing综合征是由垂体瘤引起的，垂体瘤释放出过多的称为肾上腺皮质激素的激素，该激素刺激肾上腺产生过量的皮质醇。该病最常见于30至50岁之间的成年人，对女性的影响是男性的三倍。

　　Cushing综合征会引起严重的健康问题，例如高血压，肥胖，2型糖尿病，腿和肺部血块，骨骼丢失和骨折，免疫系统减弱和抑郁。患者可能会出现手臂和腿部瘦弱，面部呈圆形红色，脖子上的脂肪增加，容易瘀伤，条纹（紫色妊娠纹）和肌肉无力的情况。

　　美国FDA批准了Isturisa（osilodrostat）口服片剂，适用于无法进行垂体手术或已经接受手术但仍患有该疾病的Cushing综合征患者。Cushing综合征是一种罕见的疾病，其中肾上腺分泌过多的皮质醇激素。Isturisa是第一种通过FDA批准的药物，可通过阻断称为11-β-羟化酶的酶并阻止皮质醇的合成来直接解决皮质醇的过量产生。

　　在对137位平均年龄为41岁的成年患者（约四分之三的女性）的研究中，评估了Isturisa在成人中治疗Cushing综合征的安全性和有效性。大多数患者要么接受了不能治愈Cushing综合征的垂体手术，要么不接受手术治疗。在24周的单臂开放标签治疗期间，所有患者每天两次接受2毫克（Isturisa）的起始剂量，此剂量可每两周增加一次，每天两次，每次30 mg。在这24周的结束时，大约一半的患者皮质醇水平在正常范围内。此后，在过去12周内不再需要增加剂量并耐受药物的71名患者进入了为期8周的双盲，他们接受Isturisa或安慰剂（无效治疗）的随机退出研究。在停药期结束时，接受Isturisa的患者中86％的皮质醇水平维持在正常范围内，而服用安慰剂的患者为30％。

　　Isturisa临床试验中报告的最常见副作用是肾上腺皮质功能不全，头痛，呕吐，恶心，疲劳和浮肿（由于积水引起的肿胀）。服用Isturisa的人也可能会出现皮质醇缺乏症（皮质醇水平低），QTc延长（心律失常）和肾上腺激素前体（非活性物质转化为激素）和雄激素（调节男性特征的激素）升高。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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