多项阿西米尼布治疗慢性髓系白血病的研究成果公布；MAP项目中阿西米尼布在多线治疗后CML患者中的初步结果分析；共有46例分别来自3家俄罗斯诊所的CML患者入组MAP项目，在2019年9月至2021年6月接受阿西米尼布治疗。研究者分析了32例接受阿西米尼布治疗至少3个月的患者治疗结果。根据MAP的治疗计划进行患者招募、给药方案、反应监测和毒性控制。通过累积事件函数(CIF)评估完全细胞遗传学缓解(CCyR)、主要分子学缓解(MMR)和深度分子学缓解(MR4)率。通过Gray检验，p值≤0.05的亚组间具有显著性差异。

　　在接受阿西米尼布治疗前CML的中位持续时间为8年（范围2-24）。分析时阿西米尼布治疗的持续时间为7个月（范围4-24个月），4例(12.5%)患者因缺乏疗效而停用阿西米尼布；所有患者均存活。分析时获得CCyR、MMR和MR4的患者比例分别是32%(8/25)、34%(10/29)和17%(5/30)（考虑基线没有获得这种缓解的患者）。CCyR、MMR和MR4的6个月CIF分别为27%、24%和19%。44%的患者发生了任何等级的AE，22%的患者发生了3-4级AE（血液学AE-6例(19%)，非血液学AE-1例(3%)）。

　　在既往接受过多线TKI治疗的CML患者中，阿西米尼布显示出良好的疗效和安全性，阿西米尼布可作为对其他TKI耐药或不耐受CML患者的治疗选择。

　　阿西米尼布在多线治疗后CML患者中的临床实践、安全性和疗效特征；研究者收集了2018年10月至2021年7月期间在33家机构接受阿西米尼布（平均剂量：40 mg，每日两次）治疗的49例BCR-ABL1阳性CML患者的真实世界回顾性数据。

　　阿西米尼布治疗的中位时间为11.69个月。45例（91.83%）至少接受过3种TKI治疗。32例患者因不耐受换用阿西米尼布，17例为耐药，30.61%的患者有突变，其中3例伴随T315I突变。关于治疗反应，如下表2所示。耐药和不耐受患者获得CCyR和MMR的概率分别为29%(4/14)vs 55%(6/11)和27%(4/15)vs 52%(11/21)。中位随访时间为11,69个月，估计的无事件生存率（EFS）为80%。

　　在安全性方面，最常见的血液学外不良事件(AE)为：疲乏(16.2%)、关节疼痛(13.5%)和恶心(8.1%)，大多数为1-2级。10%的患者观察到3-4级AE（疲乏、胆汁淤积酶升高、高血压、胰腺炎和心包积液）。血小板减少症是最常见的AE(16.3%)，其中6%的患者为3-4级。15例患者(30.6%)需要减少剂量。中位随访51周后，73.5%的患者仍在接受治疗。仅14例患者因疾病进展或疗效丧失而停止治疗，6%的患者因不耐受而停止治疗。

　　真实世界结果与临床试验数据一致，阿西米尼布是几线TKI治疗失败的CML患者的潜在安全有效疗法。ABL激酶中的肉豆蔻酰口袋是其自身的负向调控位点，通过与ABL自身的肉豆蔻酰化N端结合，使ABL激酶保持抑制构象。在CML中，BCR蛋白替代了ABL1原本的N端，使该口袋失去调控功能。

　　阿西米尼布是首个同类STAMP抑制剂，特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)，与靶向BCR-ABL1的三磷酸腺苷结合位点的TKI相比，可能有助于解决TKI治疗的耐药和不耐受问题。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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