在中国，接受过多种药物治疗仍复发的多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，以下简称“MM”）患者，面临无药可用的临床困境。面对这一类人群，更多、更便利治疗药物的出现成为临床医生与患者的共同迫切期待。塞利尼索的问世给患者带来新的生机。塞利尼索是全球首款且唯一一款被美国FDA批准的口服型选择性核输出抑制剂化合物。不同组合方案的研究数据显示，塞利尼索不仅能够克服老年、高危、肾功能不全患者的不良预后，而且多线治疗甚至耐药患者也能从中获益。
通过抑制核输出蛋白XPO1，塞利尼索促使肿瘤抑制蛋白和其他生长调节蛋白的核内储留和活化，并下调细胞浆内多种致癌蛋白水平，诱导肿瘤细胞凋亡，而正常细胞不受影响。基于其独特的作用机制，塞利尼索可与其他多个药物联用以提高疗效。
在中国，多发性骨髓瘤是血液系统的第二大常见恶性肿瘤，约占血液系统恶性肿瘤的10%。据最新数据统计，中国MM发病率为1.6/10万，死亡人数为146554，且发病率呈逐年增高状态和年轻化趋势。目前国内以传统治疗方式“化疗”为主，面临难以治愈、患者预后并不理想、复发不可避免的治疗困境。塞利尼索未来在华获批上市后，为中国MM患者带来全新有力的治疗选择，实现更长的生存时间，收获更高生活质量。
塞利尼索是全球首个新型口服XPO1抑制剂，可以引起肿瘤抑制蛋白和其他生长调节蛋白的核内储留和活化以及下调多种致癌蛋白在胞浆内的水平，在正常细胞不受影响的情况下可诱导大量实体和血液肿瘤细胞的凋亡。塞利尼索(Selinexor)是目前首款且是唯一一款被美国食品药品监督管理局（FDA）批准的口服核输出蛋白（XPO1）抑制剂，也是首款可同时用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）和复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）的药物。2019年7月3日获批在美国上市。2021年12月16日中国国家药品监督管理局（NMPA）加速审批赛利尼索在中国上市，为中国多发性骨髓瘤患者提供了新希望。
目前我国骨髓纤维化（MF）患者主要可使用药物为芦可替尼，可当芦可替尼治疗失败或不耐受，这些MF患者缺乏其他有效的治疗选择。目前中国仅有芦可替尼获批可用，因此国内的治疗选择极为有限，MF患者中存在着许多未被满足的临床需求。
塞利尼索2022年7月24日在我国获批上市，适应症为骨髓瘤。但该药物的作用远不止于此，有相关研究证明，塞利尼索在治疗骨髓纤维化（MF)和急性髓系白血病（AML）也有非常不错的表现。
在一项塞利尼索联合芦可替尼对治疗初治骨髓纤维化患者的Ⅰ期、开放标签、剂量递增研究中，入组10名患者，所有患者的白细胞计数都有改善。在6名可评估的患者中，5名患者在第12周时脾脏体积减少≥35%[1]。截至2022年10月21日，共24例患者入组接受了每周一次40 mg或60 mg塞利尼索以及每日两次15 mg或20 mg芦可替尼的联合治疗。在第24周，92%(11/12)的可评估患者出现脾脏容积缩小≥35%(SVR35)。整个治疗期间，患者整体脾脏容积持续缩小，第12周的中位脾脏容积缩小比例为45%，第24周的中位脾脏容积缩小比例达到49%。不良反应主要恶心(75%)、贫血(62%)和疲劳(58%)，大部分为1-2级。3-4级不良事件为贫血(37%)和血小板减少(21%)，二者均是可逆的。这说明塞利尼索联合芦可替尼治疗初治MF患者耐受性良好，不良反应可控。
同时多项研究证明塞利尼索可为初治和复发难治性（R/R）AML患者带来有效缓解，塞利尼索联合高剂量阿糖胞苷和米托蒽醌治疗初治和R/R AML的Ⅰ期研究显示，患者总缓解率达70%，其中50%患者达到完全缓解（CR），CR/CR伴不完全恢复率为65%，这说明塞利尼索作为新型靶向治疗药物，与AML传统治疗方案联合，具有良好的疗效和安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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