吉列替尼治疗FLT3基因突变急性髓系白血病；吉列替尼早在18年就已经被FDA批准用于治疗携带FLT3基因突变的复发/难治性急性骨髓性白血病成人患者。研究表明，吉列替尼能够对大约1/3急性髓系白血病患者中发现的两种常见FLT3突变——FLT3-ITD和FLT3-TKD产生抑制作用。据悉，它能够在体内持续维持对FLT3活性的抑制，并且不容易产生骨髓抑制。此外，它还能抑制名为AXL的受体酪氨酸激酶，从而阻断一条让肿瘤细胞产生抗性的潜在机制。

　　临床研究结果显示，吉列替尼可显著提高FLT3突变阳性的复发难治性急性髓系白血病患者的总生存期，提高患者的生存率。

　　除了美国，吉列替尼也已在日本和欧洲多个国家获批上市，并且曾获FDA快速通道资格、孤儿药资格和优先审评资格。

　　一项大型临床试验的结果显示：与化疗相比，使用靶向药物吉列替尼（Gilteritinib，商品名Xospata）进行治疗，可改善某些急性髓细胞白血病（AML）患者的生存率。美国FDA批准其用于治疗复发或难治性FLT3突变的急性髓系白血病(AML)成年患者。

　　吉列替尼一种FLT3酪氨酸激酶抑制剂。参加该试验的371名患者均为携带FLT3基因特定突变的AML患者，他们先前接受过治疗但后来疾病复发或对治疗无反应（复发/难治性）。他们被随机分配到Gilteritinib治疗或标准化疗组。结果显示：接受吉列替尼治疗的患者不仅比接受化疗的患者活得更长（中位总生存时间为9.3个月对5.6个月），而且更有可能实现完全缓解，白细胞计数全部或部分恢复正常水平（接受Gilteritinib治疗的患者占34％，接受化疗的患者占15％）。

　　对于Gilteritinib吉列替尼组，最常见的严重副作用是发烧伴某些白细胞减少，贫血和血小板计数低，大约有11％的患者因副作用而停用Gilteritinib。总的来说，与标准化疗相比，Gilteritinib治疗增加了近4个月的中位总生存期，而且有更高的完全缓解率和更少的严重副作用。目前，还有一些吉列替尼与其他疗法联用的临床研究正在进行中，并可用于病程的早期。研究同时发现，吉列替尼可以通过抑制FLT3下游通路ERK,STAT5和AKT的磷酸化，从而起到抗白血病活性。使用quizartinib和吉列替尼的单药治疗，整体缓解率可达50％~60％。高效的缓解率和较低的药物毒性促使吉列替尼被列入NCCN指南2019年第1版，用于治疗复发难治性AML。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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