阿伐曲泊帕(Avalet-20)是全球首个FDA批准用于CLD相关血小板减少症的口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。作为国内首款针对慢性肝病（CLD）相关血小板减少症的治疗药物，阿伐曲泊帕在中国的上市填补了国内该领域的用药空白，为中国慢性肝病（CLD）相关血小板减少症患者引入了全球领先的“强效持久、安全方便”的诊疗新方案。马来酸阿伐曲泊帕片为化学药品，主要适用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者。
阿伐曲泊帕的化学结构式不存在酰肼结构，不会和金属阳离子发生螯合，与其他TPO-RA相比，不会导致血药浓度降低而影响药效；关键临床研究显示，阿伐曲泊帕无肝毒性不良事件和白内障的发生。
通过4项研究评估阿伐曲泊帕治疗ITP的疗效，包括研究CL-003、研究CL-004、研究302及研究305。其中研究305是阿伐曲泊帕与艾曲泊帕的头对头比较试验研究，该研究结果为首次公布。研究目的：阿伐曲泊帕和艾曲泊帕非劣效对比。入组的受试者人数：阿伐曲泊帕组招募12人；艾曲泊帕组招募11人。暴露时间：平均药物暴露持续时间分别为15.6（中位数13.1）和10.5周（中位数6.9），并且入组人群的基线特征相似（年龄，性别，种族，基线PC，脾切除状态或使用ITP药物）。
暴露时间—阿伐曲泊帕平均暴露时间是艾曲泊帕的2.8倍，安慰剂的3.8倍四项研究的暴露时间：128例患者使用了阿伐曲泊帕，22例患者使用安慰剂，11例患者使用了艾曲泊帕。99.2％的患者接受阿伐曲泊帕治疗至少7天，63.3％的患者持续治疗至少180天。平均暴露持续时间：阿伐曲泊帕平均暴露时间206.4天，是艾曲泊帕（73.5天）的2.8倍，安慰剂（54.9天）的3.8倍。
2期研究（CL-003和CL-004）中的血小板反应的中位累积时间（PC≥50,000/μL）分别为11.0周（阿伐曲泊帕）和0.0周（安慰剂）（p=0.0079）；3期研究（302）中的血小板反应的中位累积时间（PC≥50,000/μL）分别为12.4周（阿伐曲泊帕）和0.0周（安慰剂）（p<0.0001）；
与安慰剂与艾曲泊帕相比，阿伐曲泊帕具有更高的早期应答率（第7天或第8天应答比例）。
而在研究305中，阿伐曲泊帕应答比例为45.5%，艾曲泊帕应答比例为36.4%。2周后这些值都开始显示出阿伐曲泊帕具有更优的升血小板计数表现。由于第8周及其后的研究人群有限（第8周为8例阿伐曲泊帕和4例艾曲泊帕），因此未显示第6周后的数据。相比艾曲泊帕，患者服用阿伐曲泊帕血小板计数平均值起效更快，且42天内维持更高的血小板计数水平。
阿伐曲泊帕（AVA）组患者较艾曲泊帕（ELT）组患者出血发生率明显下降，分别为46.2%和81.8%。此外，阿伐曲泊帕和艾曲泊帕的紧急治疗、治疗相关和3级及以上的不良事件发生率相似。研究结论阿伐曲泊帕具有更为优异的疗效。阿伐曲泊帕各研究累积的有效性数据显示一致效果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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