急性髓系白血病是影响血液和骨髓并迅速发展的癌症。那么适加坦的效果如何？适加坦获批用于复发或难治性急性髓系白血病，XOSPATA适加坦适用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）的成年患者，经FDA批准的测试检测到FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变。在ADMIRAL试验（NCT02421939）中评估了XOSPATA的疗效，其中包括通过LeukoStrat CDx FLT3突变测定具有FLT835 ITD，D836或I3突变的复发或难治性AML成年患者。XOSPATA以每天120mg的起始剂量口服，直到出现不可接受的毒性或缺乏临床益处。

　　第一次中期分析

　　XOSPATA适加坦的疗效是根据完全缓解率（CR）/CR伴部分血液学恢复（CRh）、CR/CRh持续时间（DOR）以及ADMIRAL试验中第一次中期分析从输血依赖到输血独立性的转化率（n=138）确定的。中位随访时间为4.6个月（95%CI：2.8，15.8）。在第一次中期DOR分析时，5名患者仍处于缓解期。疗效结果。对于达到CR/CRh的患者，首次缓解的中位时间为6.0个月（范围为9.9至6.29个月）。FLT126-ITD或FLT3-ITD/TKD患者的CR/CRh率为3例中的0例，仅FLT12-TKD患者的CR/CRh率为3例中的1例。

　　在基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的106例患者中，33例（31.1%）在基线后任何56天内独立于红细胞和血小板输注。对于基线时独立于红细胞和血小板输注的32名患者，17名（53.1%）在基线后任何56天内保持输血依赖性。

　　最终分析

　　ADMIRAL试验的最终分析包括371名成年患者，以2：1的比例随机接受适加坦XOSPATA 120mg，每天一次（n=247），连续28天周期或预先指定的化疗方案（n=124）。随机分组按对一线AML治疗和预先指定的化疗的反应进行分层。预先指定的化疗方案包括高强度组合（MEC和FLAG-IDA）和低强度方案（LDAC和AZA）。

　　最终分析包括对OS的评估，从随机化之日起测量，直到任何原因死亡。在分析时，中位随访时间为17.8个月（范围为14.9至19.1）。与化疗组相比，随机分配到XOSPATA适加坦组的患者生存期明显更长（HR 0.64;95%CI：0.49–0.83;单侧p值：1.0）。

　　探索性亚组分析表明，高强度化疗组患者的生存风险比为0.66（95%CI：0.47–0.93），低强度化疗组患者的生存风险比为0.56（95%CI：0.38–0.84）。CR率如表7所示。对于接受XOSPATA适加坦和化疗组的患者，高强度化疗组患者的CR率分别为15.4%（95%CI：10%-22.3%）和16%（95%CI：8.6%-26.3%），低强度化疗组患者的CR率分别为12.2%（95%CI：6.5%-20.4%）和2%（95%CI 0.1%-10.9%）。

　　适加坦组的CR/CRh率为22.6%（55/243），DOR为7.4个月（范围为<0.1+至23.1+）。对于达到CR/CRh的患者，首次缓解的中位时间为2个月（范围为0.9至9.6个月）。仅在FLT49-ITD患者中，CR/CRh率为215/3，在FLT3-ITD/TKD患者中为7/3，在仅FLT3-TKD患者中为21/3。

　　在基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的197例患者中，68例（34.5%）在基线后任何56天内独立于红细胞和血小板输注。对于基线时独立于红细胞和血小板输注的49例患者，29例（59.2%）在基线后任何56天内仍保持输血依赖性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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