治疗RET融合肺癌和其他实体瘤效果持久，多久耐药？中国国家药品监督管理局（NMPA）批准普吉华（普拉西替尼胶囊，pralsetinib）作为国家一类新药上市，用于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。

　　研究数据显示，普拉西替尼在经含铂化疗的RET融合阳性的NSCLC中国患者中显示出了优越和持久的抗肿瘤活性，总体缓解率(ORR)为56%，中位缓解持续时间（DOR）未达到，6个月的DOR率为83%，安全性及耐受性良好，未出现与普拉西替尼相关的不良事件导致的终止治疗或死亡。

　　RET融合阳性NSCLC：中位随访17.1个月，普拉西替尼在先前没有接受过治疗（naive，初治）和先前接受过治疗（experienced，经治）RET融合阳性NSCLC患者中均显示出持久的临床益处。在68例初治患者中，总缓解率（ORR）为79%（95CI:68%，88%），完全缓解率（CR）为6%，靶肿瘤完全消退率为10%，部分缓解率（PR）为74%。中位缓解持续时间（DOR）尚未达到（95%CI:9.0个月，未达到）。

　　对于初治患者，最初的研究方案仅限于研究者确定不符合一线标准护理铂类化疗的患者，这可能是由于年龄、共存疾病或其他不良预后因素所致。这一资格限制在2019年7月被取消，目标是纳入更能反映真实世界实践的人群。对入组标准扩展后入组的初治患者（n=25）开展的一项探索性分析显示，ORR为88%（95%CI:69%，98%），均为PR。

　　在126名曾接受过铂类化疗的患者中，ORR为62%（95%CI:53%，70%），CR为4%，靶肿瘤完全消退率为12%，PR为58%，DOR中位数为22.3个月（95%CI:15.1个月，未达到）。

　　其他RET融合阳性实体瘤：中位随访时间12.1个月，在先前接受过多种疗法（heavily pre-treated）的患者群体中，普拉西替尼在多种其他RET驱动的肿瘤类型中显示出临床活性。在19例NSCLC和甲状腺癌以外的RET融合阳性实体瘤患者中，ORR为53%（95%CI:29%，76%），中位DOR为19.0个月（95%CI:5.5个月，不可估计）。

　　在胰腺癌、胆管癌、结肠癌、肺癌（NSCLC除外）、间充质细胞癌、涎腺管癌、汗腺癌和胸腺癌以及原发不明癌症患者中，观察到肿瘤体积缩小。在3例胰腺癌患者中，有1例CR，2例PR。

　　安全性数据：截至2020年11月6日的数据截止日期，共有471名患者被纳入研究，接受400mg每日一次的起始剂量普拉西替尼治疗。在所有肿瘤类型中，普拉西替尼的耐受性良好，没有观察到新的安全信号。研究人员报告的最常见的治疗相关不良事件（TRAE，≥20%）为中性粒细胞减少、天冬氨酸转氨酶（AST）升高、贫血、白细胞计数下降、丙氨酸转氨酶（ALT）升高、高血压、便秘和乏力。总的来说，有6%的患者因TRAE而停止服用普拉西替尼。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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