骨髓增生异常综合症MDS不属于白血病，MDS原始细胞增生活跃没有超过20％，超过20％才是白血病。白血病用化疗方案，骨髓增生异常综合症治疗底线：不化疗不移植。目前治疗骨髓增生异常综合症的化疗方案包括使用地西他滨和阿扎胞苷会激活原始细胞增长，更容易转化为白血病。

　　阿扎胞苷和地西他滨治疗MDS效果如何？根据临床医学数据表明，阿扎胞苷在高危MDS患者当中有延长生存期和延缓白血病转化的作用。地西他滨作为去甲基化的主药，可提高无进展生存期，其可以隔离DNMT-1发挥DNA去甲基化作用。

　　阿扎胞苷：

　　结合以往一则CALGB 9221试验结果数据证实了阿扎胞苷的疗效，其中有191例患者60%有效，表明向白血病转化的中位时间为21个月。另外一则AZA001试验358例高危MDS患者，接受阿扎胞苷的生存获益十分明显，中位生存期达到了24.5个月。

　　综合得出结果——阿扎胞苷在起效的情况下可提高无白血病生存期，降低感染率以及降低红细胞输注依赖。

　　地西他滨：

　　地西他滨的疗效解析涉及到之前一则MD安德森三期研究，剂量是15mg/m2每8小时，共三天剂量，完全缓解率达9%，总有效率为17%。ADOPT研究使用20mg/m2共五天的剂量，完全缓解率为17%，而中位生存期是19.4个月。

　　但DNMT1合成不受到影响，因为作用机制是可逆的，所以HMA需要持续治疗以及在终止治疗后往往会快速复发，对预后影响大。

　　因此，HMA作为控制性MDS病情的治疗方案是可行的，但很难达到彻底的治愈，如符合先决条件需考虑联合药物治疗或异基因造血干细胞移植来促进治疗，提高康复率。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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