阿伐普替尼疗效如何？阿伐普替尼是首个被批准用于治疗基因组明确的GIST患者的靶向疗法，可通过与ATP结合位点结合来防止KIT和PDGFRA突变，是酪氨酸激酶的抑制剂。阿伐普替尼于2020年1月被美国FDA批准上市，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括最常见的D842V突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成人患者。在一项小型临床试验中，阿伐普利尼治疗PDGFRA外显子18突变的患者，有84％的患者肿瘤缩小或完全消失，另有12％的肿瘤停止生长。

　　纳入了43名带有PDGFRA外显子18突变的GIST患者进行的NAVIGATOR（NCT02508532）临床试验，使用阿伐普替尼治疗后，结果显示，患者的部分缓解率为77％，完全缓解率为7％，ORR为84％；对于具有PDGFRA D842V突变的患者亚组，完全缓解率为8％，ORR为89％，部分缓解率为82％。61％的外显子18突变的反应患者持续了6个月或更长时间的反应。可见阿伐普替尼治疗效果显著，已显示出对与GIST相关的各种KIT和PDGFRA突变的抑制作用。

　　阿伐普替尼是有副作用的，便秘，皮疹和头晕，水肿(肿胀)，恶心，疲劳/虚弱(身体异常虚弱或缺乏精力)，认知障碍，呕吐，食欲下降，腹泻，头发颜色变化，流泪(泪液分泌)增加，腹痛等是阿伐普替尼主要的副作用。推荐的阿伐普利尼剂量为空腹口服300 mg，每天一次，饭前至少一小时或饭后两小时，患者用药期间注意自身反应，如果不耐受，及时联系医生，采取新的治疗方案。

　　阿伐普替尼主要用于治疗不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)，于2020年在美国上市，是首个被批准用于具有PDGFRA外显子18突变的GIST患者的疗法。阿伐普替尼是KIT和PDGFRA突变激酶的选择性有效抑制剂，可延长患者的生存期，提高患者的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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