罗米司亭(Romiplate/Nplate)治疗血小板减少症的效果怎么样？【康必行海外医疗】

　　治疗血小板减少症的效果？血小板生成素（TPO)是血小板生成的主要调控因子，罗米司亭是一种人TPO模拟肽，可与内源性TPO竞争性结合巨核细胞表面的TPO受体，激活其内源性通路促进巨核细胞产生血小板。国外的一系列临床研究表明，罗米司亭能明显增加血小板计数，具有良好的安全性和有效性。

　　在两项双盲、安慰剂对照临床研究、一项开放标签单臂研究和一项开放标签延伸研究中，评估了ITP成人患者服用Nplate的安全性和疗效。

　　在研究1(NCT00102336)和研究2(NCT00102323)中，至少完成了一次既往治疗且血小板计数≤30的ITP病患者在研究进入前将×109/L的剂量随机分配(2:1)至24周的Nplate罗米司亭(1 mcg/kg皮下[SC])或安慰剂。研究1和2自ITP诊断以来的中位时间分别为2.1年(范围0.1至31.6)和8年(范围0.6至44.8)。两个研究组的既往ITP治疗包括皮质类固醇、免疫球蛋白、利妥昔单抗、细胞毒性治疗、达那唑和硫唑嘌呤。

　　在整个研究期间，允许已经按恒定给药方案接受ITP医学治疗的患者继续接受这些医学治疗。抢救疗法(即皮质类固醇、IVIG、血小板输注和抗D免疫球蛋白)用于出血、湿性紫癜或患者有立即出血风险的情况。患者每周单次接受SC注射Nplate，并进行个体剂量调整以维持血小板计数(50×109/L至200×109/L)。

　　研究1评估了未接受脾切除术的患者。患者被诊断患有ITP病约2年，并接受了三次既往ITP治疗的中位值。总体上，研究开始时血小板计数的中位值为19×109/L。在研究期间，每周Nplate的中位剂量为2 mcg/kg(第25-75百分位数:1-3 mcg/kg)。

　　研究2评估了接受脾切除术的患者。患者被诊断患有ITP病约8年，之前接受过中位6次ITP治疗。总体上，研究开始时血小板计数的中位值为14×109/L。在研究期间，每周Nplate的中位剂量为3 mcg/kg(第25-75百分位数:2-7 mcg/kg)。

　　罗米司亭使用注意事项

　　1、进行血小板治疗以达到并维持血小板计数≥50×109/L(如有必要)，以降低出血风险；血小板计数不用于正常化。

　　2、停用Nplate后，可能会出现血小板减少症和出血风险，这比Nplate治疗前更糟。

　　3、不良治疗可能会增加骨髓内网状蛋白纤维形成的风险。这种形成可能在停药后改善。检测外周血细胞异常可能需要进行骨髓检查。

　　4、血小板过多可能导致血小板计数过高，并有血栓/血栓栓塞并发症的风险。

　　5、Nplate刺激某些骨髓细胞生成血小板，增加骨髓增生异常综合征患者进展为急性髓性白血病的风险。

　　6、必须每周进行血小板计数和CBC，直至达到稳定的n剂量；此后，服用Nplate期间必须每月进行血小板计数和CBC。

　　7、必须密切监测患者，在停用之后每周进行血小板计数和CBC至少2周。

　　8、即使采用Nplate治疗，患者也应继续避免可能增加出血风险的情况或药物治疗。

　　9、告知孕妇对胎儿的潜在风险。告知有生殖潜力的雌性告知其处方医师已知或疑似怀孕。