在急性髓系白血病起到的疗效如何？Venclexta/Venclyxto威托克是一种精准的癌症药物，旨在选择性结合和抑制B细胞淋巴瘤-2（BCL-2）蛋白。在一些血癌中，BCL-2积聚并阻止癌细胞死亡或自毁，这一过程称为细胞凋亡。Venclexta威托克阻断BCL-2蛋白并致力于恢复细胞凋亡过程。威托克是一种强效的选择性小分子Bcl-2抑制剂，可直接与Bcl-2结合，单药威托克在AML中具有适度活性,可改变线粒体外膜通透性，活化半胱天冬酶，可能通过下调髓细胞白血病和诱导死亡蛋白NOXA和PUMA的表达，诱导依赖Bcl-2生存的肿瘤细胞凋亡，促进化疗耐药性,并提高白血病祖细胞和原始细胞的存活率。

　　威托克+低剂量阿糖胞苷

　　由Venclexta威托克加低剂量化疗药物阿糖胞苷组成的治疗组合似乎是不适合强化治疗的老年AML患者的有效且可耐受的治疗方案。这些结果在美国血液学会2016年年会上公布，随后进行了更新。

　　重要的是，大多数被诊断为AML的患者是老年人，并且无法耐受年轻患者经常使用的更积极的疗法。研究人员进行了一项临床试验，以评估Venclexta和低剂量化疗药物阿糖胞苷在老年AML患者中的有效性。该试验包括20名中位年龄为74岁的患者，他们被认为不符合接受强化化疗的条件。

　　大约75%的患者实现了抗癌反应。尽管在提供该数据时尚未达到中位生存时间，但患者在治疗后一年的估计总生存期接近75%。在对治疗产生抗癌反应的患者中，估计近87%在治疗后一年仍存活。

　　除了血细胞水平低外，最常见的严重副作用如下：发烧伴有免疫细胞低下;高血压和血液中磷酸盐水平低。

　　在一项更大规模的研究中进一步评估了Venclexta威托克与低剂量阿糖胞苷的联合使用，并根据在ASCO20虚拟科学计划中更新的VIALE-C试验的数据，证实了先前未经治疗的AML老年患者总生存期的临床意义改善

　　在VIALE-C试验III中，211名75岁或以上或无法接受强化化疗的患者接受Venclexta加低剂量阿糖胞苷治疗并直接比较。基于Venclexta威托克的治疗使平均生存期翻了一番，从4个月增加到8.4个月，完全缓解率从13%增加到48%。Venclexta+低剂量阿糖胞苷是老年AML患者的有效一线治疗选择。Venclexta加低剂量阿糖胞苷是老年AML患者的一种有效且耐受性良好的治疗方案。

　　急性髓系白血病(AML)的主要特征是外周血及骨髓中原始幼稚髓性细胞出现非正常增生现象,临床对AML患者危险度分级多参考突变基因和染色体，并进行分级治疗。AML诱导治疗方案是标准剂量蒽环类药物及阿糖胞苷,巩固治疗方案多以异基因造血干细胞移植及中高剂量阿糖胞苷为主。但在实际治疗中发现，单纯应用联合化疗方案治疗AML时提升临床疗效的空间十分有限。威托克是一种强效的口服类BCL-2抑制剂，在AML临床治疗中的应用备受关注。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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