治疗胃肠间质瘤患者安全性如何？美国食品和药物管理局(FDA)批准靶向抗癌药Avapritinib阿伐普替尼(Ayvakit)，用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)基因18号外显子突变的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤(GIST)成人患者。Avapritinib阿伐普替尼是KIT和PDGFRA突变激酶的选择性有效抑制剂。它是FDA批准的唯一一种GIST 1型抑制剂，可直接结合突变KIT和PDGFRA发出信号的活性激酶构象起作用。Avapritinib阿伐普替尼已显示出对与GIST相关的各种KIT和PDGFRA突变的抑制作用，包括针对与当前批准的疗法耐药相关的激活环突变的有效临床活性。

　　阿伐普替尼avapritinib是一款KIT/PDGFRA激酶抑制剂，2020年1月获得美国FDA批准，以商品名Ayvakit上市销售，用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）基因18号外显子突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。

　　已公布的NAVIGATOR研究显示，avapritinib阿伐普替尼在PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）的晚期GIST患者中，总缓解率（ORR）达86%，四线治疗的GIST患者中，ORR达22%。

　　一项回顾性研究表明，当这些患者接受伊马替尼治疗时，他们的ORR为0%；肠道间质瘤的三线标准治疗药物瑞戈非尼客观缓解率仅5%左右，而经三线治疗失败的治疗方案十分有限。

　　对于患有PDGFRA外显子18突变的肿瘤患者，这项批准彻底改变了这部分患者的预后。

　　该批准是基于NAVIGATOR临床试验的第1阶段疗效结果以及Avapritinib阿伐普替尼的多个临床试验的综合安全性结果。

　　结果显示，在PDGFRA外显子18突变GIST的患者中，Avapritinib阿伐普替尼的总缓解率（ORR）高达84％（95％CI：69％，93％），尚未达到中位缓解持续时间（DOR）。另有12％的肿瘤停止生长，对这部分患者来说意义重大！而且avapritinib阿伐普替尼的治疗反应是持久的。在随访一年后，对avapritinib有反应的肿瘤中有74％仍未进展，参加试验的一年后有90％的试验参与者还活着。

　　最常见的不良反应（≥20％）为水肿，恶心，疲劳/乏力，认知障碍，呕吐，食欲下降，腹泻，发色变化，流泪，腹痛，便秘，皮疹和头晕。Avapritinib阿伐普替尼是第一个被批准用于胃肠道间质瘤的精准疗法，也是唯一一个对PDGFRA基因18号外显子突变型GIST具有高活性的药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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