胆管癌（Cholangiocarcinoma，CCA）约占所有消化系统恶性肿瘤的3%，但放化疗效果不理想，致死率高，且发病率呈上升趋势。一项2期、开放标签、多中心、单臂研究，旨在评估选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂佩米替尼在既往系统治疗失败的不可切除、晚期、复发或转移性胆管癌患者中的疗效和安全性。

　　招募≥18岁的复发性或转移性CCA患者，这些患者至少经历过一次全身治疗失败。31名记录有FGFR2融合或重排的受试者接受了13.5mg佩米替尼治疗。主要疗效终点由独立放射学审查委员会（IRRC）根据RECIST V1.28评估ORR。次要终点包括疾病控制率（DCR）、中位缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。通过Cox比例风险模型评估更新的OS，并使用Kaplan-Meier方法进行总结。

　　结果OS达到23.9个月

　　截至数据截止日期（2022年12月28日），31名有文件证明FGFR2融合或重安排的受试者被纳入研究，并在2周内或1周内接受每日一次13.5mg的佩米替尼，直到疾病进展、不可接受的毒性、撤回同意或医生决定。

　　在30名可评估疗效的受试者中（由于FGFR2异常表达不足，1名患者被排除），中位随访时间为25.6个月（95%CI，23.0-25.8），中中位OS为23.9个月（95%CI，15.2-NC），有16例（53.3%）OS事件。

　　12个月、18个月和24个月时的OS估计率分别为73.3%（95%置信区间，53.7%-85.7%）、66.5%（95%置信区间，46.7%-80.4%）和41.4%（95%置信区间，22.4%-59.4%）。

　　不良反应与先前报道一致，本研究的长期随访在安全性结果方面没有临床或统计上的显著差异。

　　胆管癌依据解剖学分为肝内胆管癌（iCCA）、肝门周围部胆管癌（pCCA）和远端胆管癌（dCCA），而病理学上，绝大多数胆管癌都是腺癌，因此长期以来，胆管癌被认为是一种肿瘤进行研究和治疗。FIGHT-202研究显示，佩米替尼二线治疗FGFR2融合或重排晚期胆管癌患者的ORR为35.5%，mOS为21.1个月，较传统的二线化疗方案，显著延长总生存3倍；后续生存分析显示对佩米替尼应答的患者mOS突破2年生存极限，达30.1个月。

　　随着上述临床试验结果推进，以及二代测序平台的应用，临床医生们也在优化胆管癌靶向治疗药物选择模式，例如北京协和医院赵海涛教授团队基于803例中国胆道癌症患者的基因组图谱分析，定义了19个基因作为潜在治疗靶点（PATs），对其中46例难治性胆道癌症患者进行了个性化的靶向药物的优选治疗，结果显示客观缓解率（ORR）为26.1%；无进展生存期（PFS）的中位数为5.0个月，56.8%患者获得了PFS上的受益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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