普雷西替尼是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂。中国国家药品监督管理局已批准普雷西替尼用于治疗既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者，需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。普雷西替尼已在中国香港获批，用于治疗RET基因融合阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者。

　　ARROW研究（ClinicalTrials.gov identifier:NCT03037385)是一项全球性I/II期临床研究，旨在评估普雷西替尼在RET融合阳性NSCLC、RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。

　　截至数据截止日期（2022年3月4日），共有来自10个中国研究中心的68例晚期RET融合阳性NSCLC患者纳入了全球ARROW研究，并接受普雷西替尼起始剂量为400 mg（每日一次）的治疗，包括37例既往接受过铂类化疗的和31例未接受过系统性治疗的患者。肿瘤缓解通过盲态独立中心评审（BICR）采用《实体肿瘤反应评估标准》（RECIST）1.1版进行评估。

　　有效性

　　不管既往是否接受过治疗，普雷西替尼在中国RET融合阳性晚期NSCLC患者中均取得了持久的临床获益，并且初治患者的缓解率更高。

　　既往接受过铂类化疗的患者(基线有可测量病灶n=33)，确认的客观缓解率(ORR)为66.7%,包括1例完全缓解和21例部分缓解；疾病控制率（DCR）为93.9%

　　未接受过系统性治疗的患者(基线有可测量病灶n=30)，确认的ORR为83.3%,包括2例完全缓解和23例部分缓解；DCR为86.7%

　　长期生存获益明显，中位总生存期均尚未达到;

　　安全性

　　普雷西替尼耐受性良好，在中国患者中整体安全可控，且没有发现新的安全信号。

　　普雷西替尼已在中国台湾获批，用于治疗局部晚期或转移的RET融合阳性NSCLC、需接受全身性治疗的晚期或转移的RET突变甲状腺髓样癌以及需接受全身性治疗且经放射性碘治疗无效（如适用放射性碘治疗）的晚期或转移的RET融合阳性甲状腺癌成人患者。

　　美国食品药品监督管理局（FDA）批准其以商品名为GAVRETO上市销售，三项适应症分别为：用于治疗经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性NSCLC的成人患者、需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。这些适应症基于客观缓解率（ORR）和持续缓解时间（DOR）数据在加速审批途径下获得批准。针对这些适应症的持续批准可能取决于确证性试验中临床获益的验证和描述。欧盟委员会已授予GAVRETO有条件上市许可，作为一种单一疗法，用于治疗未接受过RET抑制剂治疗的RET融合阳性晚期NSCLC成人患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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