帕克替尼是一种口服激酶抑制剂，对JAK2、IRAK1和CSFIR具有特异性。JAK酶家族促进正常血细胞生长，因为它是信号传递途径中的核心成分。已经发现这些通路的突变与血液相关癌症（如骨髓增殖性肿瘤、白血病和淋巴瘤）的发展之间存在直接关系。此外，由于该药物抑制c-fms、IRAK1、JAK2和FLT3，可用于治疗急性髓系白血病(AML)、骨髓增生异常综合征(MDS)、慢性粒单核细胞白血病(CMML)和慢性淋巴细胞白血病（CLL）。

　　治疗伴严重血小板减少症的骨髓纤维化；

　　PERSIST-2研究的疗效结果。患者按1:1:1随机分配接受VONJO 200 mg每日两次(BID)、VONJO 400 mg每日一次(QD)或最佳可用疗法(BAT)。允许先前的JAK2抑制剂治疗。在这项研究中，在基线血小板计数低于50×10 9的患者队列中/L接受帕克替尼200 mg BD治疗的患者中，29%的患者脾脏体积减少至少35%，而接受包括芦可替尼（ruxolitinib）在内的最佳可用疗法的患者中有3%的患者脾脏体积减少了至少35%。

　　作为加速批准的一部分，CTI需要在验证性试验中描述临床益处。为了满足这一批准后的要求，CTI计划完成PACIFICA试验，预计在2025年年中取得结果。

　　VONJO 200 mg每天两次后最常见的不良反应（≥20%）是腹泻、血小板减少、恶心、贫血和外周水肿。

　　VONJO 200 mg每天两次后最常见的严重不良反应（≥3%）是贫血、血小板减少症、肺炎、心力衰竭、疾病进展、发热和皮肤鳞状细胞癌。

　　VONJO是一种新型口服激酶抑制剂，对JAK2和IRAK1具有特异性，但不抑制JAK1。VONJO的推荐剂量为200毫克，每天2次口服。骨髓纤维化（Myelofibrosis）是一种骨髓癌，会导致纤维瘢痕组织的形成，并可能导致血小板减少和贫血、虚弱、疲劳以及脾脏和肝脏肿大。在美国，大约有21,000名骨髓纤维化患者，其中7,000名患有严重的血小板减少症（定义为血小板计数低于50×10 9/L）。严重的血小板减少症与较差的生存率和高症状负担相关，并且可能由于疾病进展或其他JAK2抑制剂（如JAKAFI和INREBIC）的药物毒性而发生。

　　VONJO适用于治疗血小板计数低于50×10 9/L的中度或高危原发性或继发性（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化的成人。该适应症是在基于脾体积减少的加速批准下批准的。对该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。

　　帕克替尼是一款在研的口服激酶抑制剂，对JAK2、FLT3、IRAK1和CSF1R具有特异性。JAK家族的酶是信号转导途径中的核心成分，对正常血细胞生长发育、炎症细胞因子表达和免疫反应至关重要。这些激酶的突变已被证明与多种血液相关癌症的发生有直接关系，包括骨髓增生性肿瘤、白血病和淋巴瘤。除骨髓纤维化外，由于对c-fms、IRAK1、JAK2和FLT3的抑制作用，帕克替尼的激酶谱显示其对急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）、慢性粒单核细胞白血病（CMML）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）具有潜在治疗作用。帕克替尼获得FDA授予治疗原发性骨髓纤维化（MF）、真性红细胞增多症后MF、原发性血小板增多症后MF的孤儿药资格（ODD）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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