治疗胆管癌的疗效好吗？施维雅公司（Servier Pharmaceuticals）宣布，美国FDA批准艾伏尼布（ivosidenib）扩展适应症，用于治疗携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌经治成人患者。新闻稿指出，艾伏尼布是首个获批用于治疗这一患者群体的靶向疗法。

　　2021年8月，美国FDA批准艾伏尼布用于治疗IDH1突变胆管癌、批准每周给药一次注射用隆培促生长素，精准治疗药物艾伏尼布获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于既往接受过治疗的携带经FDA获批检测法检出的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。

　　胆管癌是一种罕见的恶性肿瘤，发生在肝脏内外的胆管。据估计，美国每年有8000人被诊断为胆管癌。在艾伏尼布获得批准之前，还没有针对IDH1突变胆管癌的靶向治疗方案获得批准，而在晚期情况下，可供选择的化疗方案有限。

　　美国FDA批准得到了ClarIDHy临床试验数据的支持，它是首个针对IDH1突变胆管癌经治患者的随机3期临床试验。ClarIDHy研究的结果显示，艾伏尼布将疾病进展和死亡风险降低63%（HR=0.37，95%CI,0.25，0.54，p<0.001）。艾伏尼布和安慰剂组的中位无进展生存期分别为2.7个月和1.4个月。随机分配至艾伏尼布组的患者中，分别有32%和22%的患者在6个月和12个月时保持无进展或死亡，而安慰剂组这一数值为0.

　　此外，艾伏尼布也改善了患者的总生存期（OS）。艾伏尼布治疗组中位OS为10.3个月，安慰剂组中位OS为7.5个月。因为临床试验方案规定，随机分配到安慰剂组的患者可随疾病进展转入治疗组，安慰剂组中有很高比例（70.5%）的患者转入治疗组，因此OS差异未达到统计学显著标准。

　　胆管癌是一种罕见的侵袭性癌症。IDH1突变发生在大约13%的胆管癌患者中。IDH1是一种代谢酶，正常情况下能够帮助分解营养物质，为细胞产生能量。当其发生突变时，IDH1导致代谢产物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平升高，阻断细胞正常分化，并促进细胞迅速增殖。IDH1突变常见于包括急性髓系白血病（AML）、胆管癌在内的多种血液癌症和实体瘤。

　　艾伏尼布最初由Agios公司开发，目前已在美国获批作为单药治疗携带IDH1突变的复发/难治性AML成人患者，以及新确诊的携带IDH1基因突变，并且因为年龄≥75岁或患有合并症导致无法使用强化诱导化疗的AML成人患者。

　　“施维雅一直专注于通过抑制突变IDH酶，治疗包括胆管癌在内的具有高度未竟需求的癌症。”施维雅首席执行官David K.Lee先生说，“我们很自豪为患者带来了首个针IDH1突变胆管癌经治患者的靶向疗法。我们感谢参与临床试验的患者、护理人员、和研究团队，他们使这一成就成为可能。”

　　艾伏尼布的补充新药申请(sNDA)获得了优先审评。此次，FDA优先审评资格的授予是基于名为ClarIDHy的3期临床试验数据。该研究在全球率先针对携带IDH1突变的经治胆管癌患者的随机3期临床试验。试验结果显示，与安慰剂组相比，艾伏尼布治疗组达到无进展生存期(PFS)的主要终点，极大降低患者疾病进展或死亡风险。同时，艾伏尼布也改善了患者的总生存期(OS)。CS3010-101研究是一项正在中国进行的I期、多中心、针对携带易感IDH1突变的成人R/R AML患者的单臂研究，中国国家药品监督管理局(NMPA)已受理了艾伏尼布用于易感IDH1突变的R/R AML成人患者的新药上市申请并纳入优先审评。

　　在另一项研究AGILE研究是一项全球III期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照临床试验，旨在评估艾伏尼布联合阿扎胞苷与安慰剂联合阿扎胞苷，在既往未经治疗的IDH1突变的AML患者中的疗效和安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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