维莫德吉（Erivedge）可以治疗什么病？Vismodegib是一种Hedgehog（Hh）信号通路抑制剂，通过靶向抑制Hh信号通路，阻断Hh-配体细胞表面受体PTCH和/或SMO的活性从而干扰Hh通路。该药用于治疗成人转移基底细胞癌或局部晚期基底细胞癌。Erivedge为口服胶囊，每粒含有150 mg Vismodegib。推荐剂量为每次150 mg，每日1次。
维莫德吉Vismodegib（品牌名Erivedge）适用于治疗基底细胞癌（BCC）。患者癌细胞已转移至身体其他部位，术后复发或无法通过手术或放射治疗。vismodegib于2012年1月30日获得批准，是第一个获得美国食品和药物管理局（FDA）批准的Hedgehog信号通路靶向剂。该药还正在进行转移性结直肠癌，小细胞肺癌，晚期胃癌，胰腺癌的临床试验，成神经管细胞瘤和软骨肉瘤。该药物是由Genentech基因泰克生物制药公司开发，Genentech基因泰克是Roche罗氏制药的一部分。
维莫德吉（Erivedge）治疗儿童患者的安全性如何？
在一些药物的常见的不良反应方面，维莫德吉更常见的不良反应（发生率超过10%）是：肌肉痉挛、脱发、味觉障碍、体重减轻、疲乏、恶心、腹泻、食欲减退、便秘、关节痛、呕吐和完全丧失味觉。临床试验中观察到的有低血钠（4%）、低血钾（1%）及氮质血症（2%）。
另外有试验报道，10名绝经前妇女中有3名出现闭经，致畸作用包括严重中线缺陷，缺指/趾及其他不可逆畸形。相关禁忌证上，该药无特定禁忌证，但使用时需参考特殊人群用药、及不良反应管理。
给予妊娠期患者维莫德吉，对胎儿有潜在危害，应忠告患者谨慎用药。尚不明确维莫德吉是否通过母乳排泄，但因为许多药物都排泄至人乳，权衡患者的用药效益及哺乳婴儿的健康效益，哺乳期患者应做出决策、是否终止哺乳或终止用药。
妊娠期间给予维莫德吉胶囊，可引起对胚胎或胎儿的危害，规劝计划妊娠的女性和男性患者谨慎用药。未曾在儿童患者中，确定维莫德吉胶囊的安全性和有效性。
也尚未在老年患者中，开展充分的临床研究。有临床研究介绍到，104例有转移性基底细胞癌（mBCC）（<=33）或局部晚期基底细胞癌（laBCC）（<=71）患者中，进行的一项单个、国际、单组、多中心、开放试验。
相关试验发现，局部晚期基底细胞癌患者，为放疗后复发病变，除非放疗被禁忌或不适宜（如Gorlin综合征，因为肿瘤位置或既往放疗累积剂量限制），以及其病变不能手术切除、或手术切除会导致实质上畸形。患者接受150mg维莫德吉每天口服，直至疾病进展或不可接受毒性。
维莫德吉对Hh的最高抑制作用发生在口服给药后6 h,最低有效剂量为69 mg/kg,该剂量条件下维莫德吉对D5123荷瘤小鼠抑制作用最强。采用体外试验及放射性标记维莫德吉的体内代谢相结合的方式表征维莫德吉的药代动力学特征，检测方法也均通过方法学验证。在雄性和雌性大鼠及雄性犬中口服吸收分别约为42.6%、41.6%和31%；与血浆蛋白高度结合，主要分布部位包括；肝脏、眼葡萄膜、肾上腺、白色脂肪组织、哈氏腺、肾皮质和髓质、主动脉、卵巢及小肠；主要代谢途径为氧化后进行葡萄苷酸化或硫酸化作用；主要以原形药物通过粪便排泄。
2012年1月30日FDA批准罗氏旗下皮肤癌药物维莫德吉用于已经不能开刀或化疗治疗的局部晚期基底细胞癌或癌变已扩散至身体其他器官的基底细胞癌患者的治疗。这是有史以来第一个被批准治疗基底细胞癌的药物。欧盟委员会(EC)于2013年7月15日授予Erivedge(vismodegib)有条件批准(conditional approval)，用于不适宜手术或放疗治疗的有症状转移性基底细胞癌(BCC)或局部晚期BCC成人患者的治疗。
在美国食品药品监督管理局批准维莫德吉后接受治疗的BCC患者中，83%保留了眼睛，而在维莫德吉批准前接受治疗的患者中，这一比例为54%。此外，在维莫德吉获得批准后，接受放疗的laBCC患者较少(14%vs 38%)，因此使患者避免了眼周和眼部放疗的副作用。随着更多证据的出现以及维莫德吉的广泛应用，本指南后续会继续更新。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维莫德吉(VISMODEGIB)作用机制和不良反应
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