治疗神经母细胞瘤的效果好不好？神经母细胞瘤（Neuroblastoma，NB）是一种交感神经系统的恶性肿瘤，是儿童最常见和最致命的颅外肿瘤，占儿童恶性肿瘤的8%~10%；确诊时的中位年龄为17～18个月，半数患者确诊时已发生远处转移。高危神经母细胞瘤患儿的预后较差，长期生存率不足50%。目前除了手术、放疗外，用于治疗神经母细胞瘤的药物包括化疗药物和免疫治疗药物两种，治疗方案有限。

　　一项多中心、Ⅱ期研究，患者接受5个周期的UNITUXIN单药LTI（未联合细胞因子和异维甲酸）治疗，每周期剂量为100 mg/m2/10天，旨在评估UNITUXIN单药LTI治疗原发难治性或复发性4期NB的疗效和耐受性。

　　主要研究终点是第5周期结束后24周根据国际神经母细胞瘤反应标准（INRC）的治疗反应。次要研究终点是安全性、吗啡使用情况、最佳反应率（best response）、缓解持续时间、药效学和药代动力学、3年无进展生存率（PFS）和总生存率（OS）。

　　38例患者具有可评估的治疗反应。第5周期结束后24周，根据INRC，CR/PR为26%（10/38），CR/PR/MR为32%（12/38），最佳反应率53%。中位缓解（CR/PR）持续时间为238天[95%CI：108-290天]。患者3年PFS为31%[95%CI：0.17-0.47]，3年OS为66%[95%CI：0.47-0.79]。14例骨髓受累患者的客观缓解率（ORR）为93%（12例CR，1例PR）。

　　复发性NB患者ORR为25%，3年PFS为19%，3年OS为50%。与复发性NB相比，难治性NB患者的ORR显著更高（P=0.0159），达50%；生存率也显著更高（P=0.015），难治性NB患者3年OS达93%。

　　发生率>10%的3级不良事件包括炎症（20%）、胃肠道疾病（12.5%）和发热（10%）。未发生3-4级疼痛、毛细血管渗漏及神经毒性。

　　第1周期UNITUXIN血药浓度峰值为10.8±0.7μg/ml，患者抗体依赖细胞介导（ADCC）和补体依赖细胞毒性（CDC）分别增加7倍和11倍。24%的患者出现人抗嵌合抗体（HACA），但出现HACA与UNITUXIN暴露以及患者的临床缓解率、生存率均无明显相关性。

　　第2-5周期，吗啡使用量逐渐下降（C2：95%；C3：12%；C4：0%；C5：0%）。

　　UNITUXIN单药LTI治疗复发/难治性高危NB疗效确切，且患者耐受性高。

　　Unituxin（Dinutuximab beta）凯泽百（达妥昔单抗-β）是一款单克隆抗体，可与神经母细胞瘤细胞上过度表达的一个GD2的特定靶点结合。它于2017年获得欧盟委员会批准，治疗1岁以上的接受过诱导化疗并达到部分缓解的高危神经母细胞瘤患者，随后进行清髓性治疗和干细胞移植，或者复发或难治性神经母细胞瘤的患者。

　　2021年08月16日，中国NMPA官网显示，百济神州代理的的凯泽百（UNITUXIN）获批上市，用于神经母细胞瘤（Neuroblastoma，NB）。

　　2020年01月13日，EUSA Pharma与百济神州宣布双方就孤儿生物制剂药物SYLVANT（司妥昔单抗）及QARZIBA（dinutuximab beta）在大中华地区达成独家开发和商业化协议。同年11月，百济递交了UNITUXIN上市申请并被纳入优先审评。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：UNITUXIN(DINUTUXIMAB)是针对高危神经母细胞瘤的一款治疗药物？

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