恩西地平可以有效缓解急性髓系白血病的发病率？恩西地平Idhifa是一种IDH2（异柠檬酸脱氢酶）抑制剂，也是第一个上市的致癌代谢物合成抑制剂，它有别于癌症治疗中的化疗、免疫疗法，属于代谢疗法，即通过降低致癌代谢产物，阻断促进细胞生长的几种酶，从而起到间接抑制肿瘤生长的作用。急性髓系白血病（AML）是一种高度异质性的血液系统恶性肿瘤，是成人中最常见的急性白血病类型，约占成人白血病的70%。在过去三四十年间，标准诱导治疗一直停滞不前，但随着各种分子技术的发展，大数据宏基因组时代的到来，催生了更多具有高通量、高效率、高自动化的研究方法，使得AML的精准诊断和分层的个体化治疗迎来重大进展。

　　急性髓系白血病(AML)患者很长一段时间内只有强化化疗(“7+3”方案)、低甲基化药物(HMA)、造血干细胞移植作为治疗选择。随着近年对AML相关基因探索的突破，众多新药、新疗法的出现改善了AML患者的耐药情况，提高了生存率。

　　多达15%的AML患者IDH2基因突变，从而防止白细胞从中性粒细胞中成熟，相反，这些白细胞成为白血病细胞。AML的标准疗法是靶向所有白细胞，而此次实验疗法恩西地平却抑制突变IDH2基因，不会扼杀白血细胞，而是让不成熟的白细胞自然成熟，这种疗法的目的是把它们变成正常健康的细胞，而不是把它们大规模进行屠杀。

　　参加此次试验的参与者共计239人，其中74%的参与者已经是复发性白血病，根本就找不到有效的治疗方法，在参与实验的过程中，其中71人对恩西地平有反应，34人达到完全缓解。根据实验数据的统计，取得部分反应的患者病情平均缓解14.4个月，而取得完全缓解的患者病情得以控制达到19.7个月。

　　在未来的研究中，科学家还将进一步收集这些参与者的数据信息，不过可以明确的是，比起之前的标准治疗，病人的整体生存时长从之前的3.3个月延长到到9.3个月。

　　随着对AML发病机制认识的不断深入和分子生物学技术的发展，各种小分子靶向药物应运而生，以BCL-2抑制剂（如维奈克拉）为代表的泛靶向治疗药物或靶向治疗药物陆续获批上市，包括FLT3抑制剂（如米哚妥林、索拉菲尼、吉瑞替尼）、IDH1抑制剂（如艾伏尼布）、IDH2抑制剂（如恩西地平）等等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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