在膀胱癌（尿路上皮癌）中，细胞在膀胱中异常生长形成肿瘤。大多数膀胱癌始于膀胱内层，称为尿路上皮。如果肿瘤扩散到膀胱外，则被认为是晚期膀胱癌。

　　FGFR代表成纤维细胞生长因子受体。FGFR帮助细胞生长、存活和繁殖。在某些类型的癌症中，例如在某些膀胱癌病例中，控制FGFR的基因可能会发生突变（称为FGFR改变）。FGFR的突变会导致癌细胞发展，导致生长和扩散。

　　厄达替尼是一种激酶抑制剂，根据体外数据结合并抑制酶活性。厄达替尼还与RET，CSF1R，PDGFRA，PDGFRB，FLT4，KIT和VEGFR2结合，降低癌细胞表达，提高抗肿瘤活性。（Erdafitinib）厄达替尼由美国制药巨头强生公司研发的首款治疗膀胱癌靶向药物，于2019年上市。使得膀胱癌患者也可以从基因突变的层面采取靶向治疗，并且取得很好的疗效。

　　在厄达替尼的治疗下，共有47位患者获得缓解，客观缓解率26.4%，疾病控制率75.3%。在所有患者中，厄达替尼的治疗中位持续了7.1个月，中位无进展生存期5.2个月，中位总生存期10.9个月。而且，厄达替尼在FGFR突变患者和FGFR融合患者中的客观缓解率十分接近。

　　特定的FGFR异常在特定的癌症类型中较为常见：FGFR1基因扩增在乳腺癌、肺部鳞状细胞癌、卵巢癌及尿道上皮癌较为普遍；FGFR2融合则于子宫颈癌及胃癌以及胆管癌中常见；FGFR3突变则于尿道上皮癌中常见；FGFR4通路则在肝细胞癌的过度激活中常见。靶向FGFR的抑制剂药物可以抑制FGF/FGFR信号通路的异常激活，进而可以抑制肿瘤的发展。

　　RAGNAR（NCT04083976）是一项在患有晚期或转移性实体瘤和特定类型FGFR基因改变的患者中，与肿瘤位置或组织学无关，评估厄达替尼的疗效和安全性的II期临床研究。中期分析基于具有32种不同实体瘤组织学的178名患者。最常见的肿瘤类型是胆管癌（n=31）、高级别胶质瘤（脑或嵴髓肿瘤）（n=29）、乳腺癌（n=14）、胰腺癌（n=13）和鳞状非小细胞肺癌（n=11）。该研究还包括在现实世界中发生频率较低的肿瘤，例如唾液腺癌和甲状旁腺癌（罕见的内分泌恶性肿瘤），以及原发性不明的肿瘤。

　　RAGNAR研究的主要终点是总体反应率（ORR），次要终点包括研究者评估的响应持续时间（DOR）、疾病控制率（DCR）、临床受益率、无进展生存期、总生存期以及不良事件的发生率和严重程度。由独立审查委员会（IRC）评估。截至中期分析，IRC 评估整个肿瘤的ORR为29.2%（95%置信区间[CI]，22.7-36.5）和DCR为72.5%（95%CI，65.3-78.9）。

　　研究人员观察了14种不同肿瘤类型的反应，包括一些恶性肿瘤，例如唾液腺癌（ORR为100%；治疗者n=5，反应者n=5）、胰腺癌（ORR为31%；治疗者n=13，反应者n=4）和胶质母细胞瘤（ORR为21%；治疗者n=29，响应者=6）。研究人员还观察到总体中位响应持续时间DOR为7.1个月（95%CI，5.5-9.3）。

　　研究中共在14种癌症中观察到了肿瘤的缓解。其中，5位唾液腺癌患者、1位十二指肠癌患者和1位甲状腺癌患者全部缓解，客观缓解率达到了100%。在临床上极为棘手的胆管癌、胰腺癌和高级别胶质母细胞瘤上，厄达替尼也分别获得了41.9%、30.8%和20.7%的客观缓解率，以及90.3%、84.6%和65.6%的疾病控制率。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(ERDAFITINIB)治疗膀胱癌的效果怎么样？服用时需要注意什么？

　　更多药品详情请访问 厄达替尼 https://www.kangbixing.com/drug/edatini/