佩米替尼治疗髓样/淋巴样肿瘤FGFR1重排患者疗效如何？根据来自FIGHT-207 2期试验的数据（NCT03822117；EudraCT 2018-004768-69），佩米替尼（Pemazyre）对经治的晚期/转移性或不可切除的、含有FGFR突变或融合/重排的实体瘤患者产生了疗效，且耐受性良好，包括胆管癌、中枢神经系统（CNS）肿瘤、妇科肿瘤和胰腺癌。

　　2022年8月26日Incyte宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准选择性成纤维细胞生长因子受体(FGFR)抑制剂佩米替尼(pemigatinib)用于治疗患有FGFR1重排的复发性或难治性髓系/淋巴系肿瘤(MLNs)的成人。FGFR1重排的mln是非常罕见的侵袭性血液癌症，佩米替尼是首个被批准治疗该适应症的靶向治疗药物。佩米替尼治疗髓样/淋巴样肿瘤FGFR1重排患者临床疗效如何？

　　在一项2期，多中心，开放标签的FIGHT-203研究中，评估了佩米替尼在28例FGFR1重排的复发或难治性MLNs患者中的安全性和有效性。患者可能在异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)或疾病缓解治疗后复发，或者不适合接受allo-HSCT或其他疾病缓解治疗。研究参与者包括在常规细胞遗传学上有8p11易位和/或在断裂FISH检测上有FGFR1重排记录的MLNs患者(目前尚无FDA批准的检测复发或难治性MLNs患者FGFR1重排的试验)。在有或无EMD的骨髓慢性期患者(N=18)中，完全缓解(CR)率为78%(14/18；95%可信区间52，94)。中位缓解时间为104天(范围为44至435天)。未达到CR的中位持续时间(范围为1+至988+天)。在有或没有EMD的骨髓原始细胞期患者中(N=4)，两名患者获得CR(持续时间:1+和94天)。在仅有EMD的患者中(N=3)，一名患者获得CR(持续时间:64天以上)。所有患者(N=28，包括3名无形态学疾病证据的患者)的完全细胞遗传学缓解率为79%(22/28；95%可信区间:59，92)。最常见的(≥20%)不良反应为高磷血症、指甲中毒、脱发、口腔炎、腹泻、干眼、疲劳、皮疹、腹痛、贫血、便秘、口干、鼻出血、视网膜色素上皮脱落、四肢疼痛、食欲下降、皮肤干燥、消化不良、背痛、恶心。

　　对于患有FGFR1重排的MLNs患者来说，佩米替尼的批准代表着一项重要的治疗进步。具有FGFR1重排的mln是由涉及FGFR1基因的染色体易位引起的，具有各种伴侣基因，导致FGFR1受体酪氨酸激酶的组成型活化，影响细胞分化、增殖和存活，患者经常复发，因为现有的一线治疗有时无法诱导持久的临床和细胞遗传学反应。这些患者目前的治疗选择有限。此次批准凸显了Incyte在推进罕见血液癌症患者护理方面的持续领导地位和承诺。

　　佩米替尼是一种选择性、强效的口服FGFR1-3抑制剂，在先前的FIGHT-101 1/2期试验（NCT02393248）中，它在FGF/FGFR变异的经治实体瘤患者中产生了药效学和临床活性，以及可控的安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 佩米替尼 https://www.kangbixing.com/drug/pmtn/