马法兰是一种新型的不含丙二醇的美法仑制剂，在前期的一项2期临床研究(Aljitawietal,BoneMarrowTransplant,2014)中被证实和目前的标准美法仑制剂（马法兰）具有生物等效性。FDA授予了马法兰治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格。

　　马法兰/玛法兰(MELPHALAN)为左旋体苯丙氨酸氮芥，双氯乙胺型烷基化剂，它是细胞周期非特异性药物。马法兰细胞毒性与DNA的链间交联的程度有关，可通过在鸟嘌呤的N7位置结合。像其他双功能烷基化剂一样，它对静止和迅速分裂的肿瘤细胞均具有作用。马法兰的应用广泛，对多发性骨髓瘤疗效显著，为其首选药物。对恶性淋巴瘤、乳腺癌、卵巢癌、精原细胞瘤、慢性白血病、真红细胞增多症、儿童晚期神经母细胞瘤、甲状腺癌有较好的治疗作用。

　　BBMT杂志发布了一项由美国5个研究点61名患者参与的、开放标记的2b期关键性临床研究；包含56名新诊病人及5名经自体干细胞移植后复发的多发性骨髓瘤患者。参与研究的患者在接受自体干细胞移植的3天前及2天前各接受马法兰200mg/m2（相当于2剂）。第100天时研究者根据临床反应评估的客观缓解率（ORR）为99%，完全缓解率CR为31%（严格意义的完全缓解率为16%）；由独立病理检查评估的客观缓解率为100%，完全缓解率为21%。在独立的病理检查中完全缓解率相对较低是由于数据的缺失。重要的是，前期经过自体干细胞移植后又复发的5名患者都对马法兰产生了反应。研究中的全部患者均达到了骨髓抑制，中位时间为移植后5天；也全部成功完成了中性粒细胞及血小板的植入（中位时间分别为移植后的12及13天）。治疗相关死亡率为0%，非血液学相关不良事件多为Grade1级及2级。Grade3级的黏膜炎及口腔炎发生率分别为10%及5%，没有发生Grade4级的黏膜炎及口腔炎。20%的患者产生了治疗相关的严重不良事件，多为Grade3级，并且多为骨髓抑制化疗中常见的不良事件。没有发现新的安全预警信号。

　　2014年12月，Spectrum向FDA提交了有关马法兰作为多发性骨髓瘤自体干细胞移植前大剂量预处理治疗用药的新药申请（NDA）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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