阿泊替尼用于治疗系统性肥大细胞增多症的疗效和耐受性；2023年6月5日，KIT/PDGFRA抑制剂阿泊替尼（阿伐替尼片）阿泊替尼已被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）成人患者，这是全球首个且目前唯一获批用于治疗该疾病的药物。FDA批准基于PIONEER研究的结果。

　　系统性肥大细胞增多症是一种罕见的血液病，其特征是皮肤外器官中肥大细胞的克隆性增殖。这种疾病可以进一步细分为五种不同的表型:惰性全身性肥大细胞增多症(ISM)、闷烧性全身性肥大细胞增多症(SSM)、侵袭性全身性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的全身性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)。酪氨酸激酶抑制剂(也是有效的KIT D816V抑制剂)阿泊替尼最初被批准用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤(GISTs)。

　　后来试验人员通过实验，在I期数据和最近的II期数据证明了这种药物作为单一疗法的安全性和有效性（即使是在其他靶向治疗取得进展的患者中）。因此于2021年由食品药品监督管理局批准用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症(AdvSM)，并于2022年由欧洲药品管理局批准用于先前系统性治疗后的AdvSM患者。

　　在PIONEER研究的随机、双盲、安慰剂对照部分中，共有141名患者在13个国家的49个研究中心接受阿泊替尼每日25毫克加最佳支持治疗，71名患者接受安慰剂加最佳支持治疗（安慰剂组）。该研究包括经中心病理学审核确诊为ISM的成人患者，同时患者需满足接受优化的最佳支持治疗的情况下，仍然有中度至重度疾病负担。所有患者在试验期间能够继续进行针对症状的对症治疗，并在24周的治疗期结束后有选择地参加阿泊替尼的开放标签扩展研究。治疗组和对照组的患者基线人口统计学特征平衡，并反映了显著的疾病负担。使用ISM症状评估表（ISM-SAF）评估疾病症状。

　　2021年6月16日，美国FDA批准阿泊替尼（阿伐替尼片）阿泊替尼用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）的成年患者，包括侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、伴有相关血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)患者。该申请获得了优先审评、突破性认定和孤儿药认定。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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