普雷西替尼(Pralsetinib)治疗什么疾病？中国国家药监局已批准普雷西替尼用于治疗既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者，需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。

　　普雷西替尼用于治疗成人中某种类型的非小细胞肺癌(NSCLC),这种肺癌已经扩散到身体的其他部位。它还用于治疗成人和12岁及以上儿童的某种甲状腺癌，这种癌症正在恶化或已经扩散到身体的其他部位。普雷西替尼用于治疗成人和12岁及以上儿童的某种甲状腺癌，这种癌症正在恶化或已经扩散到身体的其他部位，并且不能用放射性碘治疗。

　　效果如何？

　　普雷西替尼，以品牌名Gavreto出售，是一个药物被认可的RET突变阳性甲状腺髓样癌(MTC)和RET融合阳性分化甲状腺癌放射性碘(RAI)治疗无效的DTC。普雷西替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂。普雷西替尼是一种口服用药。

　　在一项主要研究中，普雷西替尼可有效缩小RET融合阳性非小细胞肺癌患者的肿瘤大小，这些患者之前未接受过治疗，也曾接受过以铂类为基础的化疗。在这项研究中，普雷西替尼没有与任何其他治疗或安慰剂(虚拟治疗)进行比较。

　　使用身体扫描评估对治疗的反应，当患者没有剩余的癌症迹象时为完全反应。在以前未经治疗的患者中，约72%(75例中的54例)对普雷西替尼治疗完全或部分应答。在接受以铂类为基础的化疗后接受普雷西替尼治疗的患者中，约59%(136例中的80例)对普雷西替尼治疗完全或部分应答。

　　普雷西替尼最常见的副作用(可能影响超过10%的人)是贫血(红细胞水平低)、中性粒细胞减少症(中性粒细胞水平低，一种白细胞)、便秘、骨骼或肌肉疼痛、疲劳、白细胞减少症(白细胞水平低)、氨基转移酶(肝酶)数量增加和血压升高。最常见的严重副作用是肺炎(肺部感染)、肺炎(肺部炎症)和严重贫血。其他常见的副作用包括出血(出血)(超过1/10的人)和QT延长(心脏电活动的变化)(超过1/100的人)。

　　普雷西替尼，类似于之前批准的塞尔帕替尼是一种激酶抑制剂，对RET酪氨酸激酶受体(RTKs)的特异性高于其他RTK类。增强的RET(转染期间重排)癌基因表达是许多癌症的标志，包括非小细胞肺癌。尽管多激酶抑制剂，包括卡博替尼,波纳替尼,索拉菲尼,舒尼替尼，以及凡德他尼已经在RET驱动的癌症中显示出功效，但是它们缺乏特异性通常与实质性毒性有关。普雷西替尼(BLU-667)和塞尔帕替尼(LOXO-292)代表了用于治疗RET驱动的癌症的第一代特异性RET RTK抑制剂。虽然名为ARROW(NCT03037385)的普雷西替尼1/2期试验仍在进行中，但普雷西替尼于2020年9月4日获得美国FDA的加速批准，用于治疗转移性RET-fusion阳性非小细胞肺癌。

　　普雷西替尼是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂，它旨在选择性地和有效地靶向致癌性RET突变，包括可能导致治疗耐药的继发性RET突变。普雷西替尼由Blueprint Medicines公司开发，基石药业于2018年6月通过合作获得了普雷西替尼在大中华区的独家开发和商业化权利。此外，Blueprint Medicines和罗氏（Roche）正在全球（不包括大中华地区）共同开发普雷西替尼。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普雷西替尼/普拉西替尼(GAVRETO)的临床疗效怎么样?有哪些副作用?

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