依维替尼是一种用于治疗急性髓细胞白血病的处方药，可以单独使用也可以和其他药物一起使用。依维替尼属于一类叫做IDH1抑制剂的药物。依维替尼是2018年7月被美国FDA加速批准上市的药物。依维替尼（Ivosidenib）用于治疗某种类型的急性髓细胞白血病(AML开始于白细胞的一种癌症)在先前治疗后复发或没有改善。依维替尼也可单独使用或与阿扎胞苷(Onureg)联合使用，用于治疗75岁以上的某些成人的某种类型的AML。
依维替尼也用于已经接受过先前治疗的成人，以治疗已经扩散到附近组织或身体其他部位的特定类型的胆管癌(胆管癌)。依维替尼是一种叫做IDH1抑制剂的药物。它通过减缓或停止癌细胞的生长来发挥作用。
急性髓性白血病：根据血液或骨髓中是否存在IDH1突变，选择使用依维替尼治疗AML的患者。诊断时无IDH1突变的AML患者应在复发时重新检测，因为在治疗期间和复发时可能出现IDH1突变。
局部晚期或转移性胆管癌：根据IDH1突变的存在情况，选择使用依维替尼治疗局部晚期或转移性胆管癌的患者。
治疗急性髓细胞白血病的疗效
一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照研究(AG120-C-009，NCT03173248),该研究包括146名新诊断的IDH1突变AML患者，这些患者至少符合以下标准之一:年龄75岁或以上，东部合作肿瘤学小组基线表现状态为2，严重的心脏或肺部疾病，胆红素>正常上限1.5倍的肝功能损害，肌酐清除率<45 mL/min，或其他合并症。患者按1:1随机接受每日500 mg的依维替尼(N=72)或每日口服一次的匹配安慰剂(N=74)，在第1-28天联合阿扎胞苷75mg/m2/天，在每个28天周期的第1-7天或第1-5天和第8-9天进行皮下或静脉注射，直到疾病进展、不可接受的毒性或造血干细胞移植。
依维替尼被批准与注射用阿扎胞苷联合使用，而不是与Onureg(阿扎胞苷片)联合使用。Onureg不应替代静脉或皮下注射阿扎胞苷。Onureg的适应症和给药方案不同于静脉或皮下注射阿扎胞苷。
疗效基于无事件生存率(EFS)、总生存率(OS)以及完全缓解率和持续时间(CR)的改善。EFS定义为从随机分组到治疗失败、缓解后复发或任何原因导致的死亡(以先发生者为准)的时间。治疗失败被定义为未能在24周内达到CR。EFS事件发生率在依维替尼加阿扎胞苷组为65%,在安慰剂加阿扎胞苷组为84%(HR 0.35；95%可信区间:0.17，0.72，p=0.0038)。依维替尼加阿扎胞苷组的中位OS为24.0个月(95%CI:11.3，34.1)，安慰剂加阿扎胞苷组的中位OS为7.9个月(95%CI:4.1，11.3)(HR 0.44；95%CI:0.27，0.73；p=0.0010)。依维替尼加阿扎胞苷组的CR为47%(95%CI:35%，59%)，安慰剂加阿扎胞苷组的CR为15%(95%CI:8%，25%)。依维替尼加阿扎胞苷组的中位CR持续时间不可估计(ne)(95%CI:13.0，NE),安慰剂加阿扎胞苷组的中位CR持续时间为11.2个月(95%CI:3.2，NE)。
依维替尼与阿扎胞苷联合用药或单独用药(任何试验中≥25%)最常见的不良反应为腹泻、疲劳、水肿、恶心、呕吐、食欲下降、白细胞增多、关节痛、呼吸困难、腹痛、粘膜炎、皮疹、心电图QT延长、分化综合征和肌痛。处方信息包含一个方框警告，提醒卫生保健专业人员和患者注意可能危及生命或致命的分化综合征的风险。
新诊断AML(联合用药方案)：依维替尼的推荐剂量为500 mg，每日口服一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。在每个28天周期的第1-7天(或第1-5天和第8-9天)开始依维替尼联合阿扎胞苷75 mg/m2皮下或静脉给药，每天一次。有关其他给药信息，请参阅阿扎胞苷的处方信息。对于无疾病进展或不可接受毒性的患者，继续依维替尼联合阿扎胞苷治疗至少6个月，以留出临床缓解时间。
急性髓系白血病患者开始依维替尼治疗前评估血细胞计数和血液化学成分，第一个月至少每周一次，第二个月每两周一次，治疗期间每月一次。在治疗的第一个月，每周监测血肌酸磷酸激酶。
与强效CYP3A4抑制剂一起使用时的剂量调整，如果必须同时服用强效CYP3A4抑制剂，则将依维替尼的剂量降低至250 mg，每日一次。如果停用强效抑制剂，则将依维替尼剂量(在强效CYP3A4抑制剂至少有5个半衰期之后)增加至每日一次500 mg的建议剂量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：依维替尼/依维替尼(TIBSOVO)是治疗胆管癌经治的有效靶向疗法？
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