突破性疗法认定（BTD）是FDA的一个新药评审通道，用于加速开发及审查治疗严重或危及生命的疾病的新药。该项突破性疗法认定是基于一项开放标签、多中心、非随机的剂量递增Ib期M15-531临床试验获得的积极中期结果。该试验旨在评估在既往未经治疗的高风险MDS患者中，维纳妥拉与阿扎胞苷联用的药代动力学与安全性，并确定2期试验的推荐剂量和给药方案。此前，维纳妥拉联合阿扎胞苷用于急性髓系白血病也展示了不错的疗效，联合用药将患者死亡风险降低了34%，显著延长了患者的总生存期（OS）。
维奈托克通用名为Venetoclax,维奈托克是基因泰克和艾伯维公司联合开发的“first-in-class”靶向药物，它能够与BCL-2蛋白特异性结合并且抑制其功能。维奈托克适用于与低甲基化剂（azacitidine或decitabine），或低剂量阿糖胞苷（LDAC）化疗联用，治疗新确诊75岁以上，或因为慢性健康问题和疾病无法使用高强度化疗（intensive chemotherapy）的急性骨髓性白血病（AML）患者。
使用维奈托克的患者需要注意，在进行治疗时，肿瘤负担高的患者可能会发生肿瘤溶解综合症（TLS；包括死亡和需要透析的肾衰竭）。维奈托克可能会导致肿瘤体积迅速减小，因此在治疗开始和治疗的预治疗阶段存在TLS风险在维奈托克治疗之前，期间或之后不应进行活疫苗接种，直到B细胞恢复。疫苗可能无效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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