治疗血友病性关节病效果如何？使用时有何注意事项？在中国批准用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血所致慢性铁过载。对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞(即成人超过4单位/月)输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞(即成人小于2单位/月)输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。已经对去铁胺治疗有良好反应的患者，可以考虑初始的地拉罗司剂量相当于去铁胺剂量的一半。(例如，1位接受去铁胺40mg/kg/天，每周5天或相当剂量治疗的患者，如改换用地拉罗司可以从20mg/kg开始。)

　　根据目前对血友病性关节病发病机制的认识，可以确定潜在的治疗靶点，并进行相关药物的研究。新的治疗方案最好能打破恶性循环，并从铁沉积、炎症、高纤溶或骨重塑等方面进行针对性治疗。因为铁在血源性关节损伤中起至关重要的作用，所以去除铁的治疗方法对血友病性关节病是有意义的。到目前为止，只有2项研究对铁螯合剂的效果进行了评价。一项研究是关于地拉罗司（恩瑞格）。

　　地拉罗司是一种口服铁螯合剂，以2∶1的比例与铁结合，导致铁的排泄。在药代动力学研究中，其在小鼠体内的性质与人类情况相当。在研究中血友病小鼠被随机分配给予口服地拉罗司组和对照组，治疗开始后8周开始诱导关节血肿形成，再经过5周的治疗，出血诱导的滑膜炎和关节软骨损伤形成，结果显示地拉罗司可使血浆铁蛋白水平下降，滑膜铁染色阳性减少，说明使用地拉罗司治疗对关节组织铁的螯合是有效的。

　　在非血友病家兔中，将同种异体血注入膝关节，同时加入另一种铁螯合剂——去铁胺。经组织病理学评估，去铁胺可减轻滑膜和软骨退化。除了铁的螯合特性外，地拉罗司在白血病细胞中还作为一种强效的NF-κB抑制剂，表现出NF-κB通路的高活性。这是一种不依赖于药物活性氧清除特性的铁独立机制。由于NF-κB通路在血友病性关节病中被激活，地拉罗司可能有2个潜在的通路来显示其有益的作用，这是其他螯合剂所没有的现象。

　　目前临床中常用的祛铁药物有祛铁胺和地拉罗司。祛铁胺是第一代祛铁剂，但是需要静脉输注，每天8小时到12小时，一周需要输注5天到7天，患者的依从性会大大的降低，因为依从性较差从而导致临床疗效会比较的差。地拉罗司又名恩瑞格，主要用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血(每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg)所致慢性铁过载。

　　地拉罗司是由诺华公司开发的、目前唯一的口服的铁离子螯合剂，于2005年获得FDA批准上市，地拉罗司分散片于2010年在中国获批上市。

　　据Insight数据库显示，诺华的地拉罗司全球销售额峰值超过10亿美元；在国内，地拉罗司分散片通过2019年国家谈判进入了医保目录。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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