罗米司亭（romiplostim）是一种c-MPL激动剂，可刺激内源性血小板生成素的产生，并促进骨髓中巨核细胞的增殖和分化。再生障碍性贫血简称再障，是一组由多种病因所致的骨髓造血衰竭综合征，以骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少为特征，临床以贫血、出血和感染为主要表现。其治疗方法主要包括支持治疗、免疫抑制治疗和造血干细胞移植等。一项研究评估了罗米司亭在既往接受过免疫抑制治疗的再生障碍性贫血患者中的活性和安全性。
在一项1/2期多中心单臂开放试验中，研究了罗米司亭对异基因HSCT后输血依赖性血小板减少患者的安全性和有效性。
接受标准护理异基因HSCT的成年患者，若为移植后超过45天且满足以下条件，即可入组：血小板计数≤20×109/L并持续7天（≤50×109/L，有出血史）或血小板输注依赖。若患者肝功能异常、血清肌酐≥176.8μmol/L、有静脉血栓病史或移植治疗骨髓增生异常综合征（研究时理论上考虑TPO受体激动剂可能刺激骨髓增生异常综合征的进展），则将其排除。每周给予患者罗米司亭1次，共持续12周，每周剂量从1μg/kg递增至最大剂量10μg/kg。
主要安全终点是HSCT后3级或4级不良事件（adverse events,AEs）发生率，不包括预期与HSCT相关的不良事件以及临床显著出血事件。主要疗效终点是达到血小板计数>50×109/L的时间，且未输注血小板。次要终点是持续血小板反应，HSCT后GvHD 1年累积发生率（cumulative incidence,CumI）、复发率和无复发死亡率。持续的血小板反应定义为移植后连续8周血小板计数≥50×109/L且未输注血小板。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
更多药品详情请访问 罗米司亭 https://www.kangbixing.com/drug/lmst/
添加康必行顾问，想问就问
