转移性甲状腺乳头状癌(PTC)的细胞毒性药物化疗临床获益不佳，因此这些患者迫切需要有效的治疗方法。由于晚期PTC患者中经常发生BRAF原癌基因激酶激活突变，以及V600EBRAF抑制剂在治疗黑素瘤方面具有很有前景的临床活性，因此，BRAF抑制剂可能也是转移性PTC治疗的一个有效策略。
选择性RAF抑制剂威罗非尼剂量递增的首次人体试验（Ⅰ期），共纳入3例隐匿性V600EBRAF突变的转移性PTC患者。威罗非尼起始剂量为240 mg-360 mg BID，随后递增至720 mg BID。每8周根据实体瘤疗效评价标准（RECIST）进行一次疗效评估。
威罗非尼（Vemurafenib）是一种致癌性BRAF激酶抑制剂，已获得批准用于BRAF阳性黑色素瘤的医治，在一项1期临床实验中，威罗非尼在3例BRAFV600E阳性甲状腺乳头状癌Lynparza Olaparib奥拉帕尼50mg患病者中显示出临床获益。在此，我们旨在研究威罗非尼在BRAFV600E阳性甲状腺乳头状癌患病者中的治疗效果。
在进展性、放射性碘难治性、既往从未用多种激酶抑制剂医治过的、BRAFV600E阳性甲状腺乳头状癌患病者中，威罗非尼（Vemurafenib）显示出抗肿瘤活性，因此，这种药品意味着对这类患病者是一种新的有潜力的医治选择。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650.
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