AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，发病率随年龄的增大而明显升高，中位发病年龄为66岁。在美国的AML中，适合接受骨髓移植的患者不足10%，而且大多数患者对化疗无响应并且会进展成复发或难治性AML，5年生存率大约20%~25%。美国2017年新确诊的AML患者大约有21380例，死亡病例大约10590例。

　　据世界卫生组织统计，目前白血病发病率约为5/10万，其中一半以上白血病均为AML。而带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者则约占全部AML患者的8%-19%。因此，作为目前为止FDA批准的唯一一款针对这一特殊患者群体的疗法，Idhifa的面世将可在一定程度上满足IDH2阳性的复发性/难治性AML患者群体的治疗需求。

　　在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。经研究表明，Idhifa为这类患者群体带来完全缓解（CR）和部分血液学改善的完全缓解率（CRh）为23%，中位数的缓解持续时间为8.2个月。Chemicalbook动物实验表明，恩西地平Enasidenib能有效降低移植小鼠骨髓、血浆和尿液中2-HG水平；恢复突变体IDH2抑制的巨核红**分化，逆转突变体IDH2在突变干中对DNA甲基化的影响；可显著降低2-HG水平，抑制程度为90.6%。结合试验结果，恩西地平Enasidenib可以提高缓解率，延长缓解持续时间，实现部分血液学缓解，改善患者病情，减轻患者痛苦，对患者病情有积极作用。

　　恩西地平的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中得到证实。结果显示，在接受最短6个月的治疗后，大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期9.6个月。在157例因为AML需要输血或血小板的患者中，34%在接受enasidenib治疗后不再需要输血。

　　一种靶向疗法对复发性或难治性急性髓系白血病提供了全新的治疗方法。AML的标准疗法是靶向所有白细胞，而此次的试验疗法enasidenib恩西地平却是抑制突变IDH2基因，不会扼杀白血细胞，这种疗法的目的是把不成熟的白细胞变成正常健康的细胞，而不是大规模进行屠杀它们。

　　此次试验的参与者共计239人，其中74%的参与者患有复发性白血病，根本就找不到有效的治疗方法。在参与试验的过程中，71人对enasidenib有反应，34人达到完全缓解。根据试验数据的统计，达到部分反应的患者病情平均缓解14.4个月，而达到完全缓解的患者病情得以控制达到19.7个月。比起之前的标准治疗，病人的整体生存时长从之前的3.3个月延长到到9.3个月。

　　研究人员表示：“九个月的缓解对晚期复发性患者来说是至关重要的，但是，不可忽视的是，enasidenib也存在着一些副作用，比如胆红素增加，会造成恶心的症状，白细胞的增多等等，因此，接下来，我们将进一步评估enasidenib作为一线治疗的有效性和安全性”。艾伏尼布和恩西地平分别是IDH1突变（mIDH1）和IDH2突变（mIDH2）的口服抑制剂。

　　一项Ⅲ期国际多中心、随机开放临床试验比较恩西地平单药与传统化疗方案（CCR）中剂量阿糖胞苷、低剂量阿糖胞苷、阿扎胞苷或仅最佳支持治疗（BSC）治疗mIDH2老年晚期AML患者。结果显示，恩西地平组与CCR组相比，ORR（41%与11%）、CR率（26%与3%）和HI率（41%与13%）均显著提高（P<0.001），并且恩西地平组中达到或持续红细胞输注独立性（TI）和血小板TI的患者比例更高，OS显著延长（P＝0.029），1年OS率分别为41%和26%，mOS时间为6.9个月，而CCR为5.7个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB/IDHIFA)的治疗效果和使用方法

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