在意大利和美国针对复发难治性HCL进行的v（960 mg，每天两次）II期单臂多中心研究中，总缓解率分别为96%和100%，完全缓解率分别为34.6%和41.7%，可见靶向治疗药物维莫非尼或许是HCL的新出路。基于此，有研究者进行了一项研究，评估了维莫非尼同时联合和序贯利妥昔单抗治疗HCL患者的疗效和安全性。
中位随访37个月，全部30例患者的无进展生存（PFS）率为78%；中位随访34个月，26例达到缓解患者的无复发生存率为85%。在治疗结束后MRD阴性的17例患者中，首次观察到MRD阴性状态后中位28.5个月时，骨髓和外周血均MRD阴性患者的生存率为100%。事后分析发现，MRD阴性和既往未接受过BRAF抑制剂治疗与较长的无复发生存期相关。
毒性反应均为已在维莫非尼和利妥昔单抗既往研究中观察到的毒性反应，大多为1级或2级，且为一过性反应。与维莫非尼相关的毒性反应主要有皮疹、光敏性、疣、发热、角化过度、关节痛或关节炎、疲劳、脱发以及恶心或消化不良。与利妥昔单抗相关的毒性反应有输液相关反应和一过性中性粒细胞减少症。
在此项小规模研究中，维莫非尼联合利妥昔单抗这一不含化疗药物且无骨髓毒性的短疗程治疗方案，可迅速诱导大多数难治性或复发性HCL患者达到深度、持久完全缓解。除此之外，这一联合治疗方案不具有骨髓毒性，所以对于嘌呤类似物治疗失败的患者，在不能耐受化疗的情况下，该方案可能更适用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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