依库珠单抗 Soliris治疗NMOSD的有效性在临床研究MOSD研究1(NCT01892345)中得到证实。这是一项随机、双盲、安慰剂对照试验中,该试验研究招募了143名抗AQP4抗体阳性的NMOSD患者,共有96名患者被随机分配接受Soliris治疗,47名患者被随机分配接受安慰剂。试验研究的主要终点是第一次判定试验中复发的时间。
依库珠单抗于2007年首次获得美国食品和药物管理局批准。该药物被批准用于减少成人中红细胞的破坏,这种成人患有罕见的血液疾病,称为阵发性睡眠性血红蛋白尿,用于治疗成人和患有导致血栓异常的罕见疾病的儿童。在肾脏的小血管中形成(非典型溶血性尿毒症综合征,以抑制补体介导的血栓性微血管病),并用于治疗成人重症肌无力的抗乙酰胆碱受体抗体阳性。依库珠单抗在临床上用于治疗两种罕见的血液疾病,包括阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血尿毒综合征(aHUS)。
2014年,欧盟委员会(EuropeanCommission,EC)授予了依库珠单抗 孤儿药地位(orphan drug designation,ODD),依库珠单抗是第一种用于重症肌无力(Myasthenia Gravis,MG)的终端补体抑制剂类药物。
随机接受依库珠单抗治疗或安慰剂治疗。与安慰剂治疗相比,该研究显示,在48周的试验过程中,依库珠单抗 治疗使NMOSD复发的数量减少了94%。依库珠单抗还减少了住院治疗的需要以及用皮质类固醇和血浆交换治疗急性发作的需要。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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