2023年4月，来自兰州大学第二医院的王志平教授团队在Asian Journal of Surgery（IF 2.808）上发表了一篇文章，报道了中国真实世界中三例高瘤负荷mHSPC患者应用阿帕他胺治疗的情况。此真实世界病例提示以阿帕他胺为代表的新型AR抑制剂，在合并内脏转移的高瘤负荷mHSPC患者中显示出治疗效果，这种疗效可能与真实世界的更加个体化的管理模式相关。这项临床实践总结为新型内分泌治疗在mHSPC患者的应用进一步充实了真实世界证据，期待未来能有更多真实世界数据发表，为临床实践提供可靠有效的指导。

　　这三例高瘤负荷mHSPC患者均接受了ADT+阿帕他胺治疗，给予醋酸亮丙瑞林微球3.75 mg，皮下注射1次/月；阿帕他胺240 mg，口服1次/日。中位随访时间为15个月（14-29）。病例一，75岁老年男性，因血糖升高入院，诊断为高瘤负荷mHSPC，检查发现前列腺特异性抗原（prostate specific antigen，PSA）81.6ng/ml，胸部CT提示：肺转移。经ADT+阿帕他胺治疗1个月后，PSA降低至5.1 ng/mL。治疗3个月后，PSA≤0.2ng/ml，并且保持了长达29个月的最低水平。

　　此外，治疗2个月后进行的胸部CT检查显示肺转移灶数量减少，1年后转移灶继续缩小，前列腺及骨转移灶全部消失。病例二，72岁老年男性，因背痛入院，诊断为高瘤负荷mHSPC，基线PSA值>100 ng/mL。经ADT+阿帕他胺治疗1个月后，PSA降低至2.83 ng/mL，并且MRI显示骨转移数量减少。治疗4个月后，PSA≤0.2 ng/mL，患者自诉骨痛症状明显缓解。

　　病例三，57岁中年男性，因尿频入院，诊断为高瘤负荷mHSPC，基线PSA值69.5 ng/mL。经ADT+阿帕他胺治疗1个月后，PSA降低至3.2 ng/mL。治疗4个月后，PSA≤0.2 ng/mL。患者自诉排尿症状明显改善。

　　根据CHAARTED研究标准，高瘤负荷定义为≥4个骨转移灶（≥1处中轴骨以外的骨转移）或内脏转移。研究发现，肿瘤负荷高是总生存期（OS）较短的风险因素。在中国，超过一半的患者在首次诊断时已发生远处转移，高瘤负荷患者比例较高，传统内分泌治疗对于高瘤负荷mHSPC患者缺乏长期获益的证据，一代AR抑制剂治疗后可部分激动雄激素受体从而加速疾病进展。

　　本文中的三例患者均为高瘤负荷mHSPC，属于临床实践中常见的病例。中国前列腺癌患者存在初诊转移比例高、PSA基线水平高的特点。尤其是初诊即伴远处转移的患者预后较差，5年生存率仅为30%，存在较大的治疗需求。

　　既往mHSPC的标准治疗在很长一段时间内ADT单药治疗为基础，然而患者维持11.7个月便会进展为mCRPC，中位生存期仅有42.1个月。之后，随着药物研究的更新，mHSPC的治疗从ADT单药治疗跨入了联合治疗时代。而ADT联合一代雄激素受体抑制剂，约1-2年即发生疾病进展。对于高瘤负荷mHSPC患者来说，ADT单药或一代抗雄起始治疗mHSPC所带来的生存获益非常有限，中位OS仅为26个月。

　　2015年，CHAARTED、STAMPEDE等研究发现化疗药物多西他赛联合ADT治疗可显著改善高瘤负荷mHSPC患者的预后，延长患者总生存期。此后，化疗联合ADT这一新的治疗方案进入临床，为高瘤负荷mHSPC患者争取到了更高的生存获益。然而，多西他赛化疗在临床应用中可能导致严重不良反应，如中性粒细胞减少等，并增加了临床管理的困难，降低了患者的生活质量。

　　阿帕他胺作为新一代雄激素受体（androgen receptor，AR）抑制剂，已被获批治疗激素敏感性前列腺癌（metastatic hormone sensitive prostate cancer，mHSPC）和有高危转移风险的非转移性去势抵抗性前列腺癌（nonmetastatic castration‐resistant prostate cancer，nmCRPC）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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