FLT3-ITD突变直接影响AML预后，NCCN指南、中国专家共识以及欧洲白血病网均将其视为高危因素。第一代FLT3抑制剂均为泛靶点多激酶抑制剂，对FLT3缺乏特异性，易导致脱靶，产生药物副作用。相比而言，作为第二代FLT3抑制剂的吉列替尼，对FLT3突变具有高选择性，抑制作用更强，脱靶效应更小，并且通过了中国国家药品监督管理局的审批。2020年ASH大会上一项1b期扩展队列研究显示，在既往接受治疗的FLT3突变阳性AML患者中，吉列替尼联合维奈克拉在骨髓和血液中的原始细胞清除率极高，完全缓解率高达85.4%。2021年EBMT大会上，一项纳入吉列替尼单药治疗32例复发/难治性AML患者（29例伴FLT3-ITD突变，3例伴FLT3-TKD突变）的研究结果显示，患者总体OS为36%，EFS为36%，其中，9例患者（28%）达到了CR，7例患者为不完全血液学恢复的CR，且在达到CR的9例患者中，除1例以外，其余患者均在第1个疗程产生反应；药物安全性方面，吉列替尼的不良反应可控、安全性高，备受医务人员的青睐。
吉列替尼填补了中国FLT3突变阳性AML患者治疗的空白，为这部分患者带来了福音，同时也为临床治疗提供了更好的选择。吉列替尼具有选择性高、脱靶效应小、毒性反应弱等优势，将会为患者带来更多的治疗信心，真正使患者获益。相信在科研工作者的努力下，吉列替尼不仅可以在复发或难治性AML患者中应用，也可以在初治AML患者中应用，为患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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