阿西米尼（asciminib）研发代码ABL001，是一种针对ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)的变构抑制剂，它通过与ABL1的肉豆蔻酰口袋(STAMP)结合，抑制BCR-ABL1的活性。由于它与BCR-ABL1结合的位点与常见TKI不同，因此可能解决CML患者后期治疗中对TKI耐药和不耐受问题。2021年10月29日，诺华（Novartis）公司宣布，美国食品药品监督管理局FDA批准STAMP抑制剂阿西米尼（asciminib）上市，用于治疗慢性髓系白血病（CML）的2种不同适应症：
1，先前已接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗、费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）成人患者；
2，携带T315I突变的上述患者（Ph+CML-CP）。
值得一提的是，阿西米尼（asciminib）是FDA批准的首款与ABL1的肉豆蔻酰口袋（myristoyl pocket）结合的CML疗法，为对目前TKI疗法耐药或不耐受的患者提供重要的新治疗选择。
诺华开展多项临床试验，评估阿西米尼asciminib用于已接受多种疗法的CML患者，以及联合其他TKI用于治疗新诊断的CML患者。在第三季度财报电话会议上，诺华披露，已启动了一项asciminib一线治疗研究。
对很多患者来说，目前的疗法受到不耐受和耐药性的限制，而且携带T315I突变的患者对大部分TKIs产生耐药性，因此疾病进展风险增加。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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