2020年3月6日美国FDA批准了磷酸盐奥司他丁片（osilodrostat）口服片剂用于治疗成人库欣氏病，这些成年患者要么不能进行垂体手术，要么已经进行了手术但仍然患有这种疾病。库欣病是一种罕见的疾病，患者肾上腺分泌过多的皮质醇激素。治疗皮质醇增多症安全有效？

　　磷酸盐奥司他丁片上市前的一项前瞻性Ⅲ期临床试验（NCT02180217）证实了其治疗CS的有效性及安全性。试验由为期26周的开放标签磷酸盐奥司他丁片单药给药和随后8周的磷酸盐奥司他丁片和安慰剂1：1随机撤药试验组成。试验纳入137例肾上腺皮质激素过量的CS成年患者，平均年龄41.2岁，65岁以上老年患者7例，77%为女性。入组患者平均尿游离皮质醇（mean urinary free cortisol，mUFC）的平均和中位数分别为1006.0和476.4 nmol/d，均高于正常上限（upper limit of normal，ULN）的1.5倍。137例患者中88%此前进行过垂体手术，75%使用过其他药物治疗。同时患者大部分有合并症，主要为高血压（占67.9%）、肥胖（占29.9%）、糖尿病（占21.9%）和骨质疏松（占27.7%）。

　　入组的137例患者口服起始剂量为2 mg，每日2次，并在前12周内根据个体反应和耐受性逐渐提高剂量。临床主要终点为第34周随机撤药结束后患者完全缓解比例，次要终点之一为在12周后没有再增加剂量且在24周时完全缓解（即mUFC≤1倍ULN）的患者比例。达到临床次要终点的患者在第26周进入8周的双盲随机停药期，36例患者继续使用原剂量磷酸盐奥司他丁片，35例患者改用安慰剂。34周后仍留在组内患者，及第24周不符合随机分组条件的47例患者继续接受开放标签的磷酸盐奥司他丁片治疗至48周。

　　磷酸盐奥司他丁片的好处是它能够控制或使成人CS患者的皮质醇水平正常化，并具有可管理的安全性，使该产品成为CS患者有价值的治疗选择。

　　来自整个临床项目的数据表明，osilodrostat可以使大多数患者皮质醇水平正常化，并改善该病的多种临床特征和生活质量，从而在医疗需求未得到满足的领域提供显著的临床效益。

　　特别是，在LINC-3研究中，在8周随机撤药期结束时（第34周），osilodrostat组患者保持正常mUFC的比例显著高于安慰剂组（86.1%vs 29.4%）。皮质醇水平控制是CS患者治疗的首要目标。

　　EC的决定还确认了磷酸盐奥司他丁片的孤儿药地位，它提供了10年的市场独占权。Recordati公司最近从诺华获得了磷酸盐奥司他丁片(osilodrostat)的全球权利。

　　磷酸盐奥司他丁片是第一种通过FDA批准的药物，可通过阻断11-β-羟化酶进而阻止皮质醇激素的合成。FDA药物评估和研究中心主任，医学博士Mary Thanh Hai说：“FDA支持开发针对罕见疾病的安全有效的疗法，磷酸盐奥司他丁片能够帮助患者达到正常的皮质醇水平，这种药物对于成人库欣病是重要的治疗选择”。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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