氯苯唑酸是辉瑞今年以来获批的第二款罕见病创新产品。今年2月，氯苯唑酸葡胺软胶囊（维达全，20mg）获批，用于治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状患者，延缓其周围神经功能损害。此次获批的氯苯唑酸是第二款针对淀粉样变性病（ATTR）这一罕见病的治疗药物，用于成人野生型或遗传型ATTR-CM的治疗。

　　ATTR-CM是一种罕见、致死性疾病，常与心衰混淆，其发病机制在于不稳定甲状腺素蛋白（TTR）的异常解离后的错误折叠，形成淀粉样物质沉积于心肌间质和身体其他部位。随着时间的推移，淀粉样物质沉积会使心肌变硬，进而引发心衰。由于疾病认知度低及临床症状特异性差等因素，ATTR-CM经常会被误诊或延误诊治。患者临床诊断后平均存活时间较短，约为2-3.5年1,死亡通常由进行性心力衰竭引起。ATTR-CM有两种亚型：遗传型TTR淀粉样变性心肌病，由转甲状腺素蛋白基因突变引起，患者发病年龄较早，为50-60岁左右；另一种为野生型TTR淀粉样变性心肌病，患病率随年龄增长而增加，常发于60岁以上男性。

　　氯苯唑酸葡胺是口服转甲状腺素蛋白稳定剂,氯苯唑酸于2019年首次在日本获得批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），降低野生型或遗传型成年患者心血管死亡和心血管相关住院。ATTR-CM是一种进行性致死性疾病，会导致限制性心肌病和进行性心力衰竭。目前氯苯唑酸已在日本、美国、欧盟、阿拉伯联合酋长国、阿根廷和加拿大等国家和地区获得批准，用于治疗ATTR-CM。2020年9月30日，氯苯唑酸在中国获批，基本实现全球同步上市。

　　在中国，ATTR-CM诊断率极低，不足1%。该疾病对患者生理、心理以及生活质量产生严重影响，影响患者个人和家庭生活。在该产品批准之前，患者缺乏针对性的治疗方案，临床中仅能针对症状治疗，帮助患者缓解相应症状，如心衰、房颤等。在极少数情况下，需要进行心脏和肝脏移植。

　　辉瑞生物制药集团代理中国区总裁Pierre Gaudreault表示：“辉瑞一直以‘为患者带来改变其生活的突破创新’为目标，将罕见病治疗领域作为长期关注重点，致力于将更多罕见病产品引入中国市场。此次氯苯唑酸葡胺的获批，将填补此前中国在ATTR-CM治疗领域无有效药物的空白，为ATTR-CM的患者更好的管理病情、延缓疾病进展提供新的选择。”

　　氯苯唑酸最早于2012年在欧盟和美国获得孤儿药认证，并于2019年在日本和美国获批，用于治疗ATTR-CM。“得益于中国政府‘加快罕见病药物审评审批’的政策和专家的共同努力，时隔仅一年，氯苯唑酸在中国获得审批，基本实现了全球同步上市。“辉瑞生物制药集团中国区首席运营官吴琨表示，“这也更加坚定和鼓舞了辉瑞对中国未被满足治疗需求的投入。未来，辉瑞将继续关注罕见病治疗领域，致力于为中国罕见病患者带来更多创新药物。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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