一项贝组替凡治疗晚期实体瘤患者的开放标签、非随机、多剂量、剂量递增和扩展的1期试验，主要目的是探索贝组替凡治疗晚期实体瘤的最大耐受剂量（MTD）和/或2期研究推荐剂量（RP2D）。贝组替凡Belzutifan主要与1级和2级不良事件相关，并且在肾细胞癌和与VHL疾病相关的非肾细胞癌肿瘤患者中表现出活性。

　　贝组替凡是一种缺氧诱导因子抑制剂，适用于治疗需要治疗相关肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)的von Hippel-Lindau(VHL)病成年患者，不需要立即手术。

　　主要终点是安全性。次要终点是研究者评估的ORR，DCR（CR+PR+SD）,PFS和DOR（根据RECIST v1.1）。ccRCC队列共纳入了55名患者，到2021年7月15日的截止时间仍有9名（165%）仍在接受贝组替凡治疗。最主要的中断治疗的原因是疾病进展（n=34;62%）。

　　患者的中位既往治疗线数为3（1-9）；39名（71%）患者接受过VEGF和免疫治疗。

　　在治疗期间和末次给药后30天会随访患者，中位随访时间为41.2个月（38.2-47.7)。安全性方面，22名（40%）患者发生了3级TRAEs，最常见（≥10%）的3级TRAEs是贫血（n=13;24%）和缺氧（n=7;13%）。未发生4或5级TRAEs。

　　ORR为25%，1名确认CR（2%），13名PR（24%）；DCR为80%。中位DOR未达到（3.1＋，37.9＋个月）；截止数据截止时间，14名有反应的患者中，8名（57%）仍处于缓解中。

　　按照IMDC风险分层，13名低危患者中的4名缓解（ORR=31%;均为部分缓解PR），42名中高危患者中的10名缓解（ORR=24%;1名晚期缓解CR,9名部分缓解PR)。低危患者的DCR为92%，中高危患者的DCR为76%。

　　39名既往接受过VEGF和免疫治疗的患者中，8名达到缓解（ORR=21%;1名完全缓解CR;7名部分缓解PR)；DCR为74%。16名既往未接受过VEGF/免疫治疗的患者中，6名达到缓解（ORR=38%;均为部分缓解PR）；DCR为94%。

　　该队列的中位PFS为14.5个月（95%CI,7.3-22.1）;156周（36个月，3年）PFS率为34%。

　　在既往接受过治疗的晚期肾癌患者中，经过3年以上随访显示，贝组替凡单药治疗继续显示了较高的疾病控制率和持续缓解率，同时呈现了良好的安全性数据，未观察到新的安全性信号。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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