普拉替尼是一种高度选择性的RET抑制剂，它可以有效地阻断RET基因突变引起的信号通路，从而抑制肿瘤细胞的增殖和侵袭。普拉替尼具有优良的药代动力学特性，可以快速吸收并在血液中达到高浓度，同时也能很好地穿透血脑屏障，对中枢神经系统转移有潜在的治疗作用。普拉替尼还具有较低的毒性和良好的耐受性，与其他靶向药物相比，它引起的不良反应较少，主要包括轻至中度的高血压、肝功能异常、便秘、肌酸激酶升高等。

　　在126名含铂化疗经治人群中，客观缓解率达到62%，临床获益率达到77%，疾病控制率达到91%，中位无进展生存是16.5个月，中位持续反应时间是22.3个月。

　　在22例非含铂化疗的经治人群中，客观缓解率达到73%，疾病控制率达到91%，中位无进展生存达到12.8个月，中位持续反应时间尚未达到。

　　总的来说，在RET融合阳性非小细胞肺癌患者中，普拉替尼表现出较好的耐受性以及持久性的反应，其中也包括不符合铂类治疗条件的患者，因此需在医生指导下选择药物。

　　普雷西替尼（Pralsetinib，BLU-667）是一种口服高选择性RET抑制剂抑制剂，同时对RET部分突变如V804M等有效。2020年9月5日，FDA批准蓝图公司（Blueprint Medicines Corporation）开发的RET抑制剂普雷西替尼（Pralsetinib，BLU-667；商品名为Gavreto）上市，用于治疗RET融合阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。(也有媒体报道中文名为：普拉替尼)

　　普雷西替尼（Pralsetinib，BLU-667）是全球上市的第二款RET抑制剂;是FAD批准的第62个小分子激酶抑制剂，也是FDA在2020年批准的第8个小分子激酶抑制剂。（2020年5月8日，FDA加速批准了全球首款RET抑制剂塞尔帕替尼（selpercatinib，LOXO-292，Retevmo）上市）

　　RET基因突变是一种罕见但重要的癌症驱动因子，它可以促进肿瘤细胞的生长和存活。RET基因突变主要包括两种类型：RET融合和RET点突变。RET融合是指RET基因与另一个基因拼接在一起，形成一个异常的蛋白质，这种情况在NSCLC中约占1-2%，在乳腺癌和胰腺癌中也有发现。RET点突变是指RET基因本身发生了改变，导致其编码的蛋白质功能失调，这种情况在MTC中约占60%，在垂体腺瘤和结直肠癌中也有发现。

　　普拉替尼（Pralsetinib，商品名Gavreto）是一种口服的小分子药物，它可以靶向RET基因突变，这是一种在多种癌症中发现的异常信号通路。普拉替尼由美国Blueprint Medicines公司开发，目前已经在美国、欧盟、日本等地获得批准，用于治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）和RET突变阳性的甲状腺癌（MTC）。

　　目前，普拉替尼已经在多个临床试验中展示了其强大的抗肿瘤活性和安全性。在ARROW试验中，普拉替尼对于先前接受过化疗或其他靶向治疗的RET融合阳性NSCLC患者，显示了74%的客观缓解率（ORR）和17.5个月的中位无进展生存期（PFS）。在LIBRETTO-001试验中，普拉替尼对于先前接受过化疗或其他靶向治疗的RET突变阳性MTC患者，显示了60%的ORR和25.6个月的中位PFS。此外，普拉替尼还在进行其他类型的RET基因突变相关癌症的临床试验，包括胰腺癌、乳腺癌、结直肠癌等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普拉替尼/帕拉西替尼(PRALSETINIB)可治疗哪些疾病？临床疗效如何？

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