磷酸盐奥司他丁片的化学名称是4-[(5R)-6,7-二氢-5H-吡咯并[1,2-c]咪唑-5-基]-3-氟苯甲腈磷酸二氢盐。作用机制：磷酸盐奥司他丁片是一种皮质醇合成抑制剂。它抑制11β-羟化酶(CYP11B1)，这种酶负责肾上腺皮质醇生物合成的最后一步。磷酸盐奥司他丁片盐（磷酸盐）形式的分子式为：(C 13 H 11 FN 3)(H 2 PO 4)。磷酸盐奥司他丁片磷酸盐形式的相对分子质量为325.24 g/mol。

　　该试验招募了尽管进行了垂体手术但仍患有持续性或复发性库欣病的患者，或者没有手术指征或拒绝手术的新发患者。入学时的平均年龄为41岁；77%的患者是女性。其中65%为白人，28%为亚洲人，3%为黑人，4%为其他种族。总体而言，96%的患者在进入研究之前曾接受过库欣病治疗，其中88%接受过手术。库欣病的持续或复发通过三个24小时UFC(mUFC)的平均值>1.5倍正常上限(ULN)来证明。基线处的mUFC(SD)为1006 nmol/24小时(1589)，相当于大约7 x ULN。基线时的中位mUFC为476 nmol/24小时，相当于大约3.5 x ULN。

　　该研究的主要疗效终点是比较随机继续使用ISTURISA的患者与转用安慰剂的患者在8周随机停药期（第3期）结束时完全缓解的百分比。主要终点的完全缓解者定义为根据第3期（第34周）结束时中心实验室结果得出mUFC≤ULN的患者，并且既没有停止随机治疗或研究，也没有任何剂量增加超过其周数26剂。

　　关键的次要终点是评估第2期结束时（第24周）的完全缓解率。关键次要终点的完全缓解者定义为在第24周时mUFC≤ULN且不需要将剂量增加至高于第1期结束时（第12周）时确定的水平的患者。第24周时缺少mUFC评估的患者被视为关键次要终点的无反应者。

　　结果

　　在第3阶段结束时，磷酸盐奥司他丁片ISTURISA组和安慰剂组主要终点完全缓解者的百分比分别为86%和29%。ISTURISA组和安慰剂组之间的完全缓解百分比差异为57%，双边CI为95%(38,76)。

　　关键的次要终点，即ISTURISA治疗24周后，72/137例患者(52.6%)达到完全缓解率，双侧CI为95%(43.9,61.1)。

　　第48周时，91/137名患者(66%)的mUFC水平正常。第48周时观察到血压、血糖参数、体重和体重周长较基线有不同程度的下降。然而，由于该研究允许开始使用抗高血压和抗糖尿病药物，并且已经接受此类药物治疗且没有接受此类药物治疗的患者可以增加剂量。作为对照组，磷酸盐奥司他丁片ISTURISA或抗高血压和抗糖尿病药物调整的个体贡献无法明确确定。

　　口服ISTURISA片剂含有1 mg、5 mg或10 mg奥西洛司他分别相当于1.4 mg、7.2 mg和14.3 mg磷酸奥西洛司他，以及以下非活性成分：胶体二氧化硅、交联羧甲基纤维素钠、甘露醇、微晶纤维素和硬脂酸镁。薄膜衣由羟丙甲纤维素、二氧化钛、三氧化二铁（黄色）、三氧化二铁（红色）（仅1毫克和10毫克）、四氧化三铁（仅10毫克）、聚乙二醇4000和滑石粉组成。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：磷酸盐奥司他丁片(ISTURISA/OSILODROSTAT)的作用及用法用量

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