米哚妥林主要用于治疗FLT3突变阳性的急性髓系白血病（AML），以及伴有KIT突变的进展性系统性肥大细胞症（SM）。它的作用机理是通过与酪氨酸激酶结合，阻断其下游的信号传导，从而抑制癌细胞的生长和分化。米哚妥林还可以抑制血管生成因子受体（VEGFR），减少肿瘤的血管供应，以及抑制干扰素受体（IFNAR），增强免疫系统对癌细胞的杀伤力。

　　米哚妥林/雷德帕斯以早期临床试验中显示可耐受的剂量进入突变FLT3阳性AML的临床试验。当先前在晚期实体瘤患者中进行测试时，发现米哚妥林能够在广泛的剂量范围内口服给药。米哚妥林与人血清中α-1酸性糖蛋白的结合被认为会降低其生物利用度；在治疗约1周后，每日服用米哚妥林会导致最大血清浓度，随后即使继续治疗，药物水平也会下降。

　　在标准化疗中加入多靶点激酶抑制剂雷德帕斯/米哚妥林可显著延长AML和FLT3突变患者的总体生存期和无事件生存期。

　　CALGB 10603(RATIFY)试验表明，在18至59岁患有AML和FLT3突变的患者中，与接受化疗加安慰剂的患者相比，在化疗中添加雷德帕斯/米哚妥林可使死亡风险降低22%。尽管该试验没有进行亚组分析，但在TKD亚型FLT3突变的患者和ITD亚型FLT3突变的患者中，雷德帕斯/米哚妥林组的总生存期长于安慰剂组。

　　突变体与野生型等位基因的比例低。由于暴露于FLT3抑制剂相对较短（试验治疗的中位持续时间为3个月），抑制剂的主要作用可能是早期减轻疾病负担，尽管其他可能的解释是可能的。该试验并非旨在确定维持治疗的独立效果。

　　鉴于具有低等位基因负荷的ITD突变患者有益处，并且此类患者的疾病可能主要归因于FLT3以外的突变，因此多靶点激酶抑制剂雷德帕斯/米哚妥林的益处可能是，可能超出了其抑制FLT3的能力。例如，已知雷德帕斯/米哚妥林可抑制KIT，并且在野生型FLT3患者中作为单一药物具有活性和全身性肥大细胞增多症患者。将另一种非特异性FLT3抑制剂索拉非尼添加到未经选择的年轻AML患者的化疗中时，可延长无事件生存期（但不是总生存期）。

　　米哚妥林是一种靶向药物，也叫雷德帕斯、Rydapt、Midostaurin、Tauritmo，它是一种多靶点的酪氨酸激酶抑制剂，可以抑制多种致癌基因的活性，从而阻止癌细胞的增殖和存活。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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