维奈克拉片主要用于治疗17p缺失或TP53突变的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL),以及与其他药物联合治疗未经治疗的CLL或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)。它也可以用于治疗其他类型的B细胞淋巴瘤,如滤泡性淋巴瘤(FL)和边缘区淋巴瘤(MZL)。
急性髓细胞性白血病是一种骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生造成的癌症,尽管治疗手段在不断完善,但患者的5年生存率仍然只有29%左右。该病通常恶化很快,主要发生在老年人中,确诊时的中位年龄为68岁。传统的治疗方法有强化诱导化疗、巩固化疗和异基因干细胞移植,但由于高龄或难治等问题,传统的治疗手段在很多患者中并不适用。
该研究纳入未接受治疗且不适合使用强化疗的AML患者,按2:1的比例随机分配到维奈克拉(维纳妥拉)试验组(600mg/d PO d1-28+LDAC 20mg/m2/d SC d1-10)和安慰剂组(PO d1-28+LDAC 20mg/m2/d SC d1-10)。主要研究终点为总生存(overview survival OS),次要研究终点包括复合缓解率(即CR+CRi),完全缓解和完全缓解伴部分血液学恢复(CR+CRh)的比例,以及脱离红细胞输注,脱离血小板输注等多个指标进行评估。
该研究最终共纳入全球211名未接受治疗且不适宜使用强化疗的AML患者,其中维奈克拉试验组纳入143例,对照组纳入68例,两组患者基线基本一致,但试验组纳入了更多的继发性AML患者(40.6%vs 33.8%)和预后差的患者(34.1%vs 30.3%)。
维奈克拉片虽然有效,但也有一些不良反应,需要患者和医生注意。最常见的不良反应包括:
低白细胞计数(中性粒细胞减少和淋巴细胞减少),可能导致感染和发烧
低血小板计数,可能导致出血和紫癜
低红细胞计数,可能导致贫血和乏力
恶心和呕吐
腹泻或便秘
食欲减退和体重下降
头痛和头晕
关节痛和肌肉痛
呼吸困难和咳嗽
皮肤瘙痒和皮疹
感冒和流鼻涕
除了这些常见的不良反应,还有一些严重的不良反应,需要及时就医。这些包括:
肿瘤溶解综合征(TLS),是由于大量癌细胞死亡而释放出毒素,导致血液中尿酸、钾、磷等物质升高,可能引起肾功能衰竭、心律失常和休克。为了预防TLS,患者在开始服用维奈克拉片前和期间,需要多喝水,定期检测血液中的尿酸、钾、磷等物质,并根据医生的指示服用别嘌呤醇或其他药物。
严重感染,如肺炎、败血症、脑膜炎等,可能危及生命。为了预防感染,患者需要保持良好的卫生习惯,避免接触有感染风险的人和物品,并及时接种疫苗。如果出现发烧、寒颤、咳嗽、呼吸困难等感染症状,需要立即就医并停止服用维奈克拉片。
出血,如鼻血、牙龈出血、黑便、血尿等,可能导致休克和死亡。为了预防出血,患者需要避免使用刀具、牙签等锐利物品,避免使用阿司匹林、非甾体抗炎药等可能增加出血风险的药物,并定期检测血小板计数。如果出现出血症状,需要立即就医并停止服用维奈克拉片。
心脏问题,如心律失常、心力衰竭、心肌梗塞等,可能导致心跳过快或过慢、胸闷、胸痛、晕厥等症状。为了预防心脏问题,患者需要控制血压、血脂和血糖,避免吸烟和饮酒,并定期检测心电图和心功能。如果出现心脏问题的症状,需要立即就医并停止服用维奈克拉片。
维奈克拉片(别名:唯可来、VENCLEXTA、VenetoclaxTablets、维奈托克、维特克拉)是一种靶向治疗B细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病的药物,它的作用机制是抑制BCL-2蛋白,从而诱导癌细胞凋亡。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:维奈克拉/维纳妥拉(VENETOCLAX)的作用机制和用法用量的介绍
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