AML是一种快速发展的癌症，它抑制骨髓和血液中的正常细胞，导致正常血细胞数量减少，并且持续需要输血。在138名患有复发或难治性AML并具有确认的FLT3突变的患者的临床试验中研究了吉列替尼的效率。21％的患者通过治疗达到完全缓解（没有疾病证据和血液计数完全恢复）或完全缓解和部分血液学恢复（没有疾病证据和血液计数部分恢复）。在吉列替尼治疗开始时需要红细胞或血小板输注的106名患者中，31％在至少56天内无需输血。

　　2018年11月28日美国FDA批准吉列替尼用于治疗FLT3突变的复发或难治性急性髓细胞白血病（RRAML）。吉列替尼是首个获得FDA批准的可抑制ITD和TKD突变的复发性或难治性FLT3阳性AML靶向药物。有专家进行研究，患者中位年龄为62岁。基线时，分别有88.4％、8.4％、1.9％、1.9％的患者为FLT3-ITD、FLT3-TKD、FLT3-ITD和FLT3-TKD突变，还有1.3％的患者不确定。总体上，39.4％的患者是难治性AML，60.6％的患者是复发性AML。吉列替尼组患者的OS（9.3个月）明显优于化疗组（5.6个月）（P=0.0007），两组患者的1年生存率分别为37.1％和16.7％。吉列替尼组和化疗组的CR/CRh率分别为34.0％和15.3％（P=0.0001），两组的CR率分别为21.1％和10.5％（双侧P=0.0106）。吉列替尼组和化疗组的中位EFS分别为2.8个月和0.7个月（P=0.0830）。

　　从此研究得出的结论为：在复发性/难治性FLT3突变阳性AML患者中，与化疗组相比，FLT3抑制剂吉列替尼组的OS明显较好、缓解率更高，且具有良好的安全性。以上研究结果改变了补救性化疗作为复发性/难治性FLT3突变阳性AML的治疗模式，为吉列替尼成为标准治疗提供了依据和支持，同时它也给患者朋友们带来了一个全新的选择。

　　美国食品和药物管理局、批准吉列替尼（gilteritinib）片用于治疗患有复发或难治性急性髓性白血病（AML）的成人患者，这些患者存在FLT3突变。FDA还批准了扩大的伴随诊断指征，包括与吉列替尼一起使用。由Invivoscribe Technologies,Inc.开发的LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay用于检测AML患者的FLT3突变。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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