艾伏尼布为靶向作用于IDH1突变的小分子抑制药，白血病细胞中2-羟基戊二酸（2-HG）水平升高易发生IDH1突变。艾伏尼布预测可发挥以下功效:在推荐剂量下可达临床有意义缓解，在推荐剂量可耐受浓度时抑制IDH1酶活性。在小鼠AML IDH1突变异种移植物模型体外和体内试验中，艾伏尼布抑制IDH1可致2-HG水平降低并引导髓样分化。在AMLIDH1突变患者血样离体模型中，艾伏尼布降低2-HG水平、急性病变数量并增加成熟骨髓细胞比例。

　　艾伏尼布的使用方法和剂量应根据患者的具体情况而定，应由专业医生指导。通常，白血病患者每天口服一次，而胆管癌患者每天口服两次。在治疗期间，患者应定期进行血液检查，以确保药物的疗效和安全性。

　　艾伏尼布片是一种靶向IDH1突变的口服小分子抑制剂，通过与突变IDH1可逆性结合，降低a-羟戊二酸水平，促进细胞正常分化，从而发挥抗肿瘤效应。该药物已于2021年8月获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于既往接受过治疗的携带经FDA获批检测法检出的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者的治疗。艾伏尼布片是首个且唯一获得美国FDA批准用于IDH1突变胆管癌患者靶向治疗的药物。

　　艾伏尼布治疗期间可能会出现一些副作用，包括恶心、呕吐、腹泻、胃痛、脱发、皮疹和疲劳等。如果患者出现严重的副作用，如黄疸、肝功能损害、心律不齐、呼吸困难和出血等症状，应立即就医并咨询专业医生的意见。

　　患者使用艾伏尼布的同时，应避免与其他药物相互作用，尤其是可能对肝脏有毒性的药物。同时，患者还应避免饮酒和吸烟，保持良好的饮食习惯和健康的生活方式。

　　依维替尼结合IDH1蛋白的突变部位，抑制IDH1受体的活性，阻止产生D-2-羟戊酸、R-2-羟戊酸等物质。这样就避免了这些物质对肿瘤细胞的影响，使肿瘤细胞恢复正常的生长和功能，从而达到抑制肿瘤的目的。

　　1、ClarIDHy试验是第一个针对先前治疗的IDH1突变胆管癌的3期随机试验。IDH1是一种代谢酶，其基因突变存在于包括急性髓性白血病（AML）、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。而Tibsovo是一种口服的、小分子IDH1抑制剂，与安慰剂相比，Tibsovo能使IDH1突变型胆管癌患者的死亡风险降低21%，达到了试验的主要终点。

　　2、基石药业合作伙伴Agios是美国知名的癌症生物制药公司，目前，Agios公司宣布，已向FDA（美国食品药品监督管理局）提交了一份关于艾伏尼布片剂（Tibsovo）的新药申请，申请该药成为先前治疗过的IDH1突变型胆管癌患者的潜在治疗方案，该公司请求获得优先审查资格。

　　与传统的抗癌药物相比，艾伏尼布作用更为特异和精准。它主要作用于某些突变的肿瘤细胞中的IDH1蛋白，对正常细胞的影响相对较小。此外，依维替尼的疗效也更为显著，既可单独应用，也可与其它抗癌药物联合使用，以达到更佳的治疗效果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO/IVOSIDENIB)治疗急性髓系白血病的适应症效果明显吗？

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