据世界卫生组织统计，目前白血病发病率约为5/10万，其中一半以上白血病均为AML.而带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者则约占全部AML患者的8%-19%。因此，作为目前为止FDA批准的唯一一款针对这一特殊患者群体的疗法，恩西地平的面世将可在一定程度上满足IDH2阳性的复发性/难治性AML患者群体的治疗需求。

　　恩西地平是第一个通过干预肿瘤细胞的代谢来治疗AML的药物，是以分子生物学和生物化学为基础而研发的。它只抑制肿瘤细胞的酶，而不影响机体正常的三羧酸循环，显示出多层面的首创性。作为罕见病药物，由于诊断和适应症明确、疗效肯定，因而获得优先审批资格，研发时程9年终获批准。恩西地平的获批为AML患者带来了希望，也为罕见病药物的研究带来了新的动力。

　　在急性髓细胞白血病的患者中，带有IDH2(Isocitrate dehydrogenase，IDH，异柠檬酸脱氢酶)突变的患者约占20%，仅有约10%的患者适合骨髓移植手术，5年生存率低。恩西地平对于检测出带有IDH2突变的患者具有治疗效果。目前肿瘤的治疗方法主要有化疗、免疫疗法等，恩西地平不属于此类，是首个肿瘤代谢药物，属于IDH2抑制剂。

　　在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。经研究表明，Idhifa为这类患者群体带来完全缓解（CR）和部分血液学改善的完全缓解率（CRh）为23%，中位数的缓解持续时间为8.2个月。Chemicalbook动物实验表明，恩西地平Enasidenib能有效降低移植小鼠骨髓、血浆和尿液中2-HG水平；

　　恢复突变体IDH2抑制的巨核红细胞分化，逆转突变体IDH2在突变干细胞中对DNA甲基化的影响；可显著降低2-HG水平，抑制程度为90.6%。结合试验结果，恩西地平Enasidenib可以提高缓解率，延长缓解持续时间，实现部分血液学缓解，改善患者病情，减轻患者痛苦，对患者病情有积极作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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