贝组替凡是一款新型的缺氧诱导因子抑制剂，其有效性和安全性在一项正在进行中的开放单臂试验004中进行了评估。默沙东在2021 ASCO GU会议报告了贝组替凡应用于晚期实体肿瘤首项I/II期研究（NCT02974738）中肾癌扩展队列的最新研究结果。中位随访27.7个月时，患者ORR为25%，DCR为80%。

　　中位缓解持续时间（DOR）尚未达到，77%缓解患者的DOR≥6个月，中位PFS时间为14.5个月，IMDC风险评分分层的亚组分析显示：低危和中/高危患者的ORR分别为31%与24%，DCR分别为92%与76%。低危患者的中位PFS未到达，中高危患者的中位PFS为11.0个月。

　　该试验纳入61名VHL相关的肾细胞癌患者，诊断是基于VHL种系突变，患者需至少有一个肾部可测量实体病灶。入组的患者还有其他VHL相关肿瘤，包括中枢神经系统血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤。

　　受试者每天接受一次120mg贝组替凡治疗，直至出现疾病进展或不可接受的毒性。

　　有效性

　　试验结果显示：在VHL相关肾细胞癌患者中，客观缓解率达49%；缓解的患者中56%的疗效持续时间达12个月及以上。

　　在其他VHL相关的非肾细胞癌患者中：

　　24名病灶可测量的中枢神经系统血管母细胞瘤患者的客观缓解率为63%，缓解的患者中73%的疗效持续时间达12个月及以上；

　　12名胰腺神经内分泌肿瘤的患者，客观缓解率达83%，缓解的患者中50%的疗效持续时间达12个月及以上。

　　安全性：

　　治疗常见的副作用包括：血红蛋白减少、贫血、疲劳、肌酐增高、头痛、晕眩、葡萄糖水平升高、恶心等。其中，贫血和缺氧有可能会比较严重，在试验中，90%的患者出现贫血，7%的患者是3级贫血。如果符合临床指征，是需要进行输血治疗的，而不建议使用红细胞生成刺激剂。另外需要特别注意的是，贝组替凡还会造成激素类的避孕方法失效。

　　2021年8月13日，美国FDA批准新药贝组替凡(Welireg)，用于治疗vonHippel-Lindau（VHL）疾病相关癌症，如肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤，或胰腺神经内分泌肿瘤，这些患者无需立即进行手术。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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