中国苏州，2023年6月7日——基石药业合作伙伴施维雅近日宣布，已在2023年美国临床肿瘤学年会（ASCO）上公布拓舒沃（艾伏尼布片）联合化疗阿扎胞苷治疗新诊断急性髓系白血病（AML）的全球III期研究AGILE的更新数据，以及针对拓舒沃疗效分析的最新数据。拓舒沃是全球首个针对突变异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）的特异性靶向疗法。AGILE更新数据显示，与阿扎胞苷联合安慰剂相比，拓舒沃联合阿扎胞苷可明显改善患者的总生存期（OS）。近日，拓舒沃也已获得欧盟委员会批准，成为欧洲首个IDH1抑制剂。评估对拓舒沃治疗产生超级应答的IDH1突变的复发或难治性AML患者的临床和分子特征。
该研究共纳入179名接受拓舒沃治疗的复发或难治性AML患者。共57（31.8%）名患者达到完全缓解（CR）或完全缓解伴部分血液学恢复（CRh），其中13名患者（占应答者的22.8%，占总人数的7.3%）产生了超级应答——即在未接受造血干细胞移植的情况下CR或CRh的持续时间（DOCRCRh）超过12个月；8名患者（占应答者的14.0%，占总人数的4.5%）的DOCRCRh超过两年。13名产生超级应答的患者全部达到了完全缓解，中位DOCRCRh为43个月。未观察到DOCRCRh超过32个月的患者出现复发。
在产生超级应答的患者中，以下临床和分子特征潜在与超级应答相关，包括低突变负荷、受体酪氨酸激酶（RTK）通路突变和典型AML驱动基因突变缺失，以及同时存在与克隆造血相关的突变。
目前，拓舒沃已在美国获批用于单药治疗IDH1突变的复发或难治性AML患者，以及用于单药治疗或与阿扎胞苷联合用于75岁或以上新诊断的IDH1突变AML患者、或有合并症无法接受强化诱导化疗的患者。同时，拓舒沃已作为全球首个且目前唯一针对经治IDH1突变胆管癌患者的靶向疗法获批。拓舒沃近期获得了欧盟委员会批准用于两项适应症：联合阿扎胞苷用于治疗携带IDH1 R132突变的不适合接受标准诱导化疗的新诊断AML成人患者；以及单药治疗既往接受过系统性疗法的局部晚期或转移性IDH1 R132突变的胆管癌成人患者。拓舒沃也已在美国与澳大利亚获批用于经治IDH1突变的胆管癌患者。
此外，拓舒沃已在中国获批，用于治疗携带IDH1易感突变的复发或难治性AML成人患者。施维雅已独家授权基石药业在包括中国大陆、香港、台湾、澳门在内的大中华地区以及新加坡进行拓舒沃的开发与商业化。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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